Distrofia miotonica congenita, iniziato lo studio cardine sul farmaco AMO-02: con la pandemia necessarie delle modifiche al protocollo di sperimentazione
Nel corso del 2020, il COVID-19 ha presentato delle sfide significative anche per le aziende e gli operatori sanitari coinvolti in sperimentazioni cliniche in tutto il mondo. Molti team di ricerca ne hanno subito gli effetti e hanno dovuto lavorare a stretto contatto con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e con altre agenzie regolatorie per modificare i protocolli, con l’obiettivo di mantenere al sicuro i pazienti e i medici, raccogliendo al tempo stesso i dati necessari sulla sicurezza e sull’efficacia dei farmaci.
Non ha fatto eccezione l’azienda AMO Pharma, che nel gennaio 2020 ha annunciato l’inizio dello studio cardine REACH-CDM, nato per valutare il farmaco AMO-02 per il trattamento della distrofia miotonica congenita. Quando è iniziata la pandemia, solo poche settimane dopo, l’azienda ha avviato un piano d’azione al fine di identificare la strategia migliore per portare avanti la ricerca. Come spiega in questo articolo di Clinical Leader il dr. Michael Snape, Chief Scientific Officer di AMO Pharma, il team ha capito subito l’impatto che il COVID-19 avrebbe avuto sulla capacità dei pazienti e degli operatori sanitari di partecipare alla sperimentazione, e ha iniziato rapidamente a prendere in considerazione diversi approcci che potessero mantenere i massimi livelli di sicurezza.
Lavorando con la FDA e con Health Canada, l’azienda è stata in grado di sviluppare un protocollo modificato che includeva ‘fail-safe’ come la telemedicina. “Siamo stati in grado di delineare un percorso che ottimizza la sicurezza per i partecipanti allo studio e ci consente di fornire alle autorità regolatorie una valutazione chiara e inequivocabile dei risultati”, ha dichiarato il dr. Joseph Horrigan, Chief Medical Officer.
Così, nel settembre 2020, durante la conferenza annuale della Myotonic Dystrophy Foundation, AMO Pharma ha presentato un aggiornamento sulla ricerca dell’azienda, mirata all’uso di terapie dirette al sistema nervoso centrale per il trattamento della distrofia miotonica. Poi, a novembre, ha annunciato di aver ottenuto da parte della FDA la designazione di malattia pediatrica rara (RPD) per il farmaco AMO-02. A dicembre 2020, infine, è iniziata la sperimentazione REACH-CDM, sulla base del protocollo modificato, sviluppato in collaborazione con la FDA e con l’approvazione a procedere da parte di Health Canada.
“Siamo estremamente entusiasti di iniziare ad arruolare pazienti per REACH-CDM. Spero che il nostro prodotto sperimentale possa cambiare la vita dei pazienti che convivono con questa distrofia muscolare grave e ultra-rara, e quella delle loro famiglie”, ha commentato il dr. Aravindhan Veerapandiyan dell’Arkansas Children’s Hospital, Principal Investigator dello studio.
REACH-CDM è un trial di Fase II/III, randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo, inteso a supportare una futura domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per l’uso di AMO-02 nel trattamento della distrofia miotonica congenita. Lo studio cercherà di arruolare un totale di 56 pazienti, inizialmente negli Stati Uniti e in Canada, con l’aggiunta di ulteriori siti in Australia, Nuova Zelanda e altri Paesi in attesa dell’approvazione locale. I pazienti saranno valutati su una serie di misure relative alle caratteristiche del sistema nervoso centrale e della funzione muscolare associate alla malattia, utilizzando una misura di esito primaria concordata con la FDA.
La distrofia miotonica congenita è una malattia genetica che si presenta tipicamente alla nascita. Le persone che vivono con questa patologia hanno di solito muscoli indeboliti nonché difficoltà nel pensare e nel risolvere i problemi, nel parlare, nell’udito e nella vista, e sono a rischio di morte precoce. La diagnosi è solitamente confermata attraverso un test genetico e attualmente non ci sono terapie approvate: in genere i pazienti sono trattati con farmaci che contrastano i diversi sintomi della malattia. Molti di loro ricevono sostegno anche attraverso un’istruzione speciale, la logopedia e la fisioterapia.