Amiloidosi ATTR: Novo Nordisk acquisisce da Prothena l’anticorpo monoclonale PRX004 già in fase clinica e il suo programma di sviluppo
L’azienda farmaceutica danese Novo Nordisk ha acquisito dalla biotech irlandese Prothena l’anticorpo monoclonale PRX004 già in fase clinica e il programma sull’amiloidosi ATTR per un affare valutato fino a un massimo di 1,2 miliardi di dollari.
Secondo i termini dell’accordo di acquisto definitivo firmato dalle società, Novo Nordisk otterrà i pieni diritti mondiali sulla proprietà intellettuale e i relativi diritti dell’attività e della pipeline sull’amiloidosi ATTR di Prothena.
Secondo l’accordo, Prothena riceverà anche pagamenti in anticipo e a breve termine per un importo di 100 milioni di dollari per l’immunoterapia anti-amiloide PRX004, pronta per la fase II.
Novo è stata attratta dall’alto bisogno insoddisfatto nella cardiomiopatia ATTR, nonostante le terapie disponibili. Ha aggiunto che lo standard di cura di oggi consente di trattare solo i sintomi del disturbo, mentre PRX004 potrebbe mirare alla causa sottostante.
Il progetto è un anticorpo progettato per legarsi e cancellare la transtiretina patologica mentre risparmia la forma sana della proteina.
Funziona diversamente dal farmaco per la cardiomiopatia ATTR di Pfizer, Vyndaqel, che stabilizza la transtiretina sana per prevenire la sua rottura e l’accumulo di fibrille amiloidi.
L’anticorpo, PRX-004, è progettato per impoverire l’amiloide, che è associata alla patologia dell’amiloidosi ATTR.
L’amiloidosi ATTR è una malattia rara, che è identificata da depositi di amiloide anormalmente alti costituiti da proteine di transtiretina che sono mal ripiegate in organi e tessuti, più comunemente il cuore e/o il sistema nervoso.
Prothena ha portato PRX004 in fase 1 nel 2018, per poi terminare lo studio solo l’anno scorso a causa della pandemia. In tuto sono stati arruolati 21 soggetti. Lo studoo ha dato la dimostrazione che PRX004 migliora la neuropatia e la funzione sistolica cardiaca dei pazienti con il disordine di misfolding della proteina rara.
Inizialmente, Novo si concentrerà sullo sviluppo clinico dell’anticorpo di Prothena nella cardiomiopatia ATTR, che è una forma sottodiagnosticata e potenzialmente fatale di amiloidosi ATTR caratterizzata dall’accumulo di depositi amiloidi nel tessuto cardiaco.
Il focus terapeutico sposta Novo in competizione con Alnylam. Avendo ottenuto l’approvazione per Onpattro nell’amiloidosi ATTR ereditaria, Alnylam sta studiando il farmaco basata sulla tecnologia della RNAi in pazienti con cardiomiopatia. I dati del trial di fase 3 sono attesi a metà del 2022. Alnylam sta anche studiando vutrisiran come trattamento per l’amiloidosi ATTR con cardiomiopatia.
Mentre Onpattro e vutrisiran sopprimono la sintesi di TTR, affrontando così la rara malattia alla sua fonte, PRX004 è progettato per legarsi al TTR patogeno e cancellare l’amiloide che causa esiti negativi per la salute.
“Con il suo innovativo meccanismo di eliminazione dell’amiloide, PRX004 ha il potenziale per offrire una nuova opzione di trattamento per la cardiomiopatia ATTR, una malattia spesso fatale con un significativo bisogno medico insoddisfatto”, ha detto Marcus Schindler, chief scientific officer di Novo, in una dichiarazione.
L’accordo rafforza lo sforzo di Novo di espandersi oltre il diabete e spingere nelle malattie cardiovascolari. Questa espansione ha portato Novo ad atterrare un’opzione per acquistare Staten Biotechnology per il suo anticorpo anti-apoC3 e acquisire Corvidia Therapeutics per 725 milioni di dollari.
Per quanto riguarda i benefici per Prothena, gli analisti di RBC Capital Markets hanno detto che l’affare Novo spianerà la strada alla piccola biotech per concentrarsi su altre aree di competenza che potrebbero portare valore agli azionisti.
La società di investimenti RBC ha detto che il settore dell’amiloidosi ATTR sta diventando sempre più competitivo, e Alnylam non è l’unico concorrente. Il mese scorso Intellia ha rivelato i dati di editing genico first-in-human con tecnologia CRISP Cas9 sul candidato della società che ha superato le aspettative e ha generato molto interesse per quello che potrebbe diventare un nuovo importante settore della medicina.
Prothena può ora concentrarsi su birtamimab, farmaco per l’amiloidosi AL, che è attualmente in fase 3 di test, e a due terapie per l’Alzheimer, PRX005 e PRX012. I farmaci per l’Alzheimer potrebbero generare il loro proprio interesse per l’affare, data la rinnovata attenzione sull’area della malattia stimolata dall’approvazione di Aduhelm di Biogen.
Il mese scorso, Bristol Myers Squibb ha ottenuto una licenza per sviluppare PRX005 e pagherà a Prothena 80 milioni di dollari.