L’Fda ha approvato Nexviazyme di Sanofi (avalglucosidase alfa-ngpt) per la cura di pazienti di un anno e più di età con malattia di Pompe ad esordio tardivo
L’Fda ha approvato Nexviazyme di Sanofi (avalglucosidase alfa-ngpt) per il trattamento di pazienti di un anno e più di età con malattia di Pompe ad esordio tardivo. Sanofi ha indicato che Nexviazyme dovrebbe essere disponibile negli Stati Uniti nelle prossime settimane, e che avrà un costo paragonabile al suo attuale trattamento della malattia di Pompe, Lumizyme (alglucosidasi alfa).
Avalglucosidasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale disegnata appositamente per migliorare la penetrazione dell’enzima nelle cellule dei muscoli, in particolare dei muscoli scheletrici. Con circa 15 moli in più di mannosio-6-fosfato per mole di enzima GAA rispetto allo standard di trattamento, avalglucosidasi alfa mira a migliorare l’assorbimento degli enzimi cellulari e aumentare lo smaltimento del glicogeno dai tessuti coinvolti. La rilevanza clinica di questa differenza non è ancora stata confermata.
“La malattia di Pompe è una rara malattia genetica che causa una morte prematura e ha un effetto debilitante sulla vita delle persone”, ha detto Janet Maynard, vice direttore dell’Ufficio delle Malattie Rare, Pediatria, Medicina Urologica e Riproduttiva nel Centro per la Valutazione e la Ricerca dei Farmaci della FDA. “L’approvazione di oggi porta ai pazienti con la malattia di Pompe un’altra opzione di terapia enzimatica sostitutiva per questa rara malattia. La FDA continuerà a lavorare con le parti interessate per far progredire lo sviluppo di ulteriori terapie nuove, efficaci e sicure per le malattie rare, compresa la malattia di Pompe”.
“Nexviazyme è un potenziale nuovo standard di cura per le persone che vivono con la malattia di Pompe a esordio tardivo”, ha osservato Bill Sibold, vicepresidente esecutivo di Sanofi Genzyme. La terapia enzimatica sostitutiva è progettata per colpire specificamente il recettore del mannosio-6-fosfato (M6P).
La malattia di Pompe colpisce circa 3.500 persone negli Stati Uniti e può presentarsi come malattia ad esordio infantile (IOPD), la forma più grave della malattia di Pompe con un rapido inizio nell’infanzia, e malattia ad esordio tardivo (LOPD), che danneggia progressivamente i muscoli nel tempo. I sintomi della LOPD possono presentarsi a qualsiasi età. Tuttavia, a causa dell’ampio spettro di presentazioni cliniche e della natura progressiva della malattia, possono passare dai sette ai nove anni prima che i pazienti ricevano una diagnosi accurata. Con il progredire della malattia, le persone con LOPD possono richiedere la ventilazione meccanica per aiutare la respirazione o una sedia a rotelle per aiutare la mobilità.
L’approvazione si è basata sui risultati dello studio di fase III COMET che ha confrontato avalglucosidase con l’alglucosidasi alfa in pazienti con malattia di Pompe a esordio Il nuovo farmaco ha mostrato miglioramenti nella funzione respiratoria e nelle misure di distanza a piedi e ha stabilito il suo profilo di sicurezza.
Il mese scorso, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere positivo per la terapia, tuttavia ha anche reso un parere che il farmaco non si qualifica come una nuova sostanza attiva (NAS). Sanofi ha detto che ha richiesto un riesame dell’opinione in relazione alla conclusione NAS.
Comunicato Fda