Anemia associata a malattia renale cronica: la Commissione europea approva roxadustat, che sarà messo in commercio da Astellas con il marchio Evrenzo
La Commissione europea ha approvato roxadustat per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (CKD). Sarà messo in commercio da Astellas con il marchio Evrenzo.
L’anemia è un evento comune nei pazienti con malattia renale cronica (CKD) perché i reni di questi pazienti non producono più quantità sufficienti di eritropoietina, un ormone coinvolto nella promozione dell’eritropoiesi. La CKD colpisce una persona su 10 nel mondo, di cui una su cinque è affetta anche da anemia. L’anemia della CKD è associata a una significativa compromissione della qualità della vita e alla progressione verso esiti avversi cardiovascolari (CV) e renali. L’anemia della CKD è spesso non trattata o non trattata in modo mirato.
Roxadustat è un medicinale orale, il primo in Europa della nuova classe degli inibitori di HIF-PH, farmaci che promuovono l’eritropoiesi, ovvero la produzione di globuli rossi, attraverso l’aumento della produzione endogena di eritropoietina, il miglioramento dell’assorbimento e della mobilizzazione del ferro e la riduzione dei livelli di epcidina.
HIF-PHI è una nuova classe di farmaci che può innescare l’adattamento del corpo all’ipossia e stimolare il midollo osseo a produrre più globuli rossi, avvantaggiando così i pazienti con anemia renale. Il farmaco fornirà un comodo regime di trattamento orale, evitando le difficoltà di somministrazione e le esigenze di conservazione a freddo dello stimolatore dell’eritropoietina (ESA) / eritropoietina umana ricombinante per iniezione.
Il farmaco aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d’azione rispetto agli agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA) che sono in genere co-somministrati con il ferro per via endovenosa. Come inibitore di HIF-PH, roxadustat attiva la risposta naturale del corpo alla riduzione dei livelli di ossigeno nel sangue. Questa risposta comporta la regolazione di molteplici processi coordinati che portano alla correzione dell’anemia con una ridotta necessità di ferro per via endovenosa.
L’approvazione si basa sui risultati di un programma completo di fase 3 che comprende otto studi multicentrici e randomizzati, che hanno coinvolto 9.600 pazienti arruolati in tutto il mondo. I risultati di questo programma supportano l’efficacia di roxadustat nel raggiungimento e nel mantenimento dei livelli target di Hb (10-12g/dL) in pazienti con anemia sintomatica da CKD, indipendentemente dallo stato di dialisi e dal precedente trattamento con ESA. Il profilo di sicurezza osservato nel programma di sviluppo di roxadustat riflette le popolazioni CKD studiate ed è paragonabile agli ESA.
Informazioni su CKD e anemia
La malattia renale cronica (CKD) è una malattia progressiva caratterizzata da una graduale perdita della funzione renale che può portare alla fine all’insufficienza renale o alla malattia renale allo stadio finale, che richiede la dialisi o il trapianto di rene. Molti pazienti con CKD muoiono di complicazioni cardiovascolari prima di progredire verso l’insufficienza renale e come tale la prevalenza della malattia renale precoce è molto maggiore della malattia allo stadio finale.
La CKD colpisce una persona su 10 a livello globale e si prevede che diventi la quinta causa più comune di morte prematura a livello globale entro il 2040.
L’anemia, una grave condizione medica in cui i pazienti hanno insufficienti globuli rossi e bassi livelli di emoglobina, è una comune complicazione precoce della CKD che colpisce circa il 20% dei pazienti CKD. L’anemia della CKD è associata a un aumento del rischio di ospedalizzazione, complicazioni cardiovascolari e morte, e può anche causare affaticamento significativo, disfunzioni cognitive e ridotta qualità della vita. Le trasfusioni di sangue sono utilizzate per il trattamento dell’anemia grave, tuttavia, possono ridurre l’opportunità di un paziente di ricevere un trapianto di rene e possono aumentare il rischio di infezioni e/o complicazioni come l’insufficienza cardiaca e le reazioni allergiche.