Roxadustat ha dimostrato efficacia con una tollerabilità favorevole nel trattamento dell’anemia indotta da chemioterapia in pazienti con neoplasie non mieloidi
Roxadustat ha dimostrato un’efficacia promettente con una tollerabilità favorevole nel trattamento dell’anemia indotta da chemioterapia in pazienti con neoplasie non mieloidi, raggiungendo l’endpoint primario dello 2 WHITNEY (NCT04076943).
Il farmaco è il capostipite della classe di inibitori della prolilidrossilasi (PH) del fattore inducibile dall’ipossia (HIF) in grado di promuovere l’eritropoiesi attraverso la produzione endogena amplificata di eritropoietina, un migliore assorbimento e mobilitazione del ferro e una downregulation dell’epcidina.
Recentemente, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA), ha adottato un parere positivo in relazione all’uso di roxadustat per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (CKD).
Nello studio in aperto di fase 2 WHITNEY , i ricercatori hanno esaminato la sicurezza e l’efficacia di roxadustat come trattamento per l’anemia in 92 pazienti che ricevevano contemporaneamente chemioterapia per neoplasie non mieloidi.
Metodologia dello studio
I pazienti arruolati nello studio avevano un livello di emoglobina pari o inferiore a 10 g/dL. Per essere eleggibili, i pazienti dovevano avere una diagnosi di tumore maligno non mieloide, anemia causata dal trattamento della neoplasia definita come valore di emoglobinemia ≤ 10,0 g/dL allo screening, trattamento concomitante pianificato del tumore con chemioterapia per almeno 8 ulteriori settimane e un’aspettativa di vita stimata ≥ 6 mesi.
Criteri di esclusione erano una chemioterapia con un esito di cura anticipato, uso di prodotti ormonali, prodotti biologici, immunoterapia, radiazioni; una storia di leucemia. Altri criteri di esclusione includevano una trasfusione di emazie o una terapia eritropoietica entro 4 settimane dall’arruolamento, qualsiasi agente sperimentale entro 8 settimane prima del trattamento in studio o anemia a causa di altre eziologie o rischi cardiovascolari.
Ai partecipanti allo studio è stato somministrato roxadustat a una dose iniziale di 2,0 mg/kg o 2,5 mg/kg tre volte alla settimana per 16 settimane, con un ulteriore periodo di follow-up di 4 settimane. In particolare, le dosi potevano essere titolate ogni 4 settimane.
Primi risultati osservati
L’endpoint primario dello studio era la variazione massima del valore di emoglobina plasmatica entro 16 settimane dal basale senza trasfusione di globuli rossi. Altri risultati secondari di interesse includevano l’esame della variazione media del livello di emoglobina dal basale alla settimana 16, la variazione dell’emoglobina in questo lasso di tempo e la necessità di trasfusione di globuli rossi tra la settimana 5 e la settimana 16.
L’agente è risultato ben tollerato senza differenze significative negli effetti avversi emergenti dal trattamento osservati tra le 2 dosi iniziali esaminate.
I dati completi dello studio saranno presentati in una conferenza medica entro la fine dell’anno, secondo FibroGen, Inc.
Riferimenti
Evaluation of efficacy and safety of roxadustat for the treatment of chemotherapy induced anemia. ClinicalTrials.gov. Updated August 2, 2021. Accessed August 25, 2021. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04076943
FibroGen announces positive topline results from phase 2 clinical trial of roxadustat for the treatment of chemotherapy induced anemia. News release. FibroGen, Inc. August 25, 2021. Accessed August 25, 2021. https://bit.ly/3Diih3u