La fondazione FFC Ricerca presenta i 21 progetti di studio che sosterrà nel 2021: la lotta alla fibrosi cistica passa da “Una Cura per tutti”
La vita delle persone con fibrosi cistica (FC), in questi mesi, corre su due binari paralleli. Da un lato, c’è chi ha accesso a una terapia con i nuovi farmaci correttori e potenziatori della proteina CFTR, che stanno dimostrando di modificare in maniera significativa il decorso della malattia genetica grave più diffusa in Italia. Tra questi c’è il nuovo farmaco Kaftrio, recentemente approvato da AIFA a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale: un risultato importante per i circa 1400 pazienti italiani che avranno la possibilità di usufruire, per la prima volta, del modulatore della proteina CFTR. Dall’altro lato, però, c’è chi questa opportunità ancora non ce l’ha: il 30% delle persone con fibrosi cistica, molte delle quali con mutazioni del gene CFTR rare o addirittura sconosciute, confida nei progressi della ricerca e nella sua corsa contro il tempo. Anche per loro, la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca) sta perseguendo la mission strategica “Una Cura per tutti”, con significativi investimenti in attività di ricerca per trovare al più presto soluzioni terapeutiche efficaci per tutte le persone con FC.
Questo l’obiettivo della XIX Campagna Nazionale Raccolta Fondi promossa dalla Fondazione, che a ottobre, mese della ricerca FC, grazie al contributo degli oltre 10.000 volontari vedrà il ritorno del Ciclamino FFC Ricerca nelle principali piazze italiane e su Amazon.
A inaugurare la Campagna, come da tradizione, sarà un altro atteso ritorno: la IX edizione del Bike Tour. L’appuntamento charity sportivo vedrà il presidente e cofondatore di FFC Ricerca, Matteo Marzotto, percorrere le strade di Veneto, Lombardia ed Emilia Romagna, affiancato da un team di campioni delle due ruote e amici sportivi. Un’iniziativa volta a sensibilizzare la popolazione sul ruolo cruciale della ricerca come unica risorsa per sconfiggere la fibrosi cistica, malattia per la quale ancora non c’è una cura risolutiva. Con loro anche Edoardo Hensemberger, persona con FC e testimonial della Fondazione, che dal 16 settembre sarà nelle sale cinematografiche italiane con un cameo nel film “Ancora più bello”, sequel dell’acclamato “Sul più bello”, entrambi prodotti da Eagle Pictures e sceneggiati da Roberto Proia, in cui protagonista è una ragazza con la fibrosi cistica. Anche a questo secondo film, la Fondazione ha concesso il Patrocinio Scientifico riconoscendone l’aderenza alle attuali conoscenze scientifiche sulla malattia e il valore divulgativo.
LA SFIDA DI FFC RICERCA: TROVARE AL PIÙ PRESTO “UNA CURA PER TUTTI”
Per affrontare le numerose sfide in campo e centrare l’obiettivo del piano strategico triennale 2021-23, FFC Ricerca, nel 2021, ha stanziato per la ricerca 2 milioni e 500 mila euro. Un risultato reso possibile grazie al fondamentale contributo dei donatori, delle Delegazioni e dei Gruppi di Sostegno di FFC Ricerca, nonostante le difficoltà del periodo.
Dei fondi stanziati, 1 milione e 830 mila euro sono destinati allo sviluppo di 21 progetti di studio selezionati con bando annuale (dicembre) e recentemente avallati dal Comitato Scientifico della Fondazione. I progetti sono presentati da ricercatori italiani, ma includono anche gruppi di ricerca internazionali, e mirano a contribuire alla soluzione dei molti problemi ancora aperti per le persone con fibrosi cistica e ad aumentare le conoscenze nelle cinque aree di ricerca più promettenti: terapie del difetto di base; terapie personalizzate; processi infettivi in FC; nuovi meccanismi di inibizione dell’infiammazione; area clinica.
“Questa selezione – dichiara Giorgio Berton, direttore scientifico della Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica – conferma l’intenzione di investire su un numero sempre più mirato di progetti, sostenendoli con il massimo dei finanziamenti previsti dal bando, per favorire il pieno sviluppo degli studi e il raggiungimento di risultati di rilievo. A ciò, affianchiamo la possibilità di presentare progetti pilota della durata di un anno e una nuova prospettiva strategica rivolta alla medicina personalizzata e alla terapia genica, temi che stanno imponendosi come prioritari nella FC”.
Oltre ai progetti di rete, rientrano nel piano strategico di FFC Ricerca anche i finanziamenti a servizi e strumenti innovativi per la ricerca, per un valore, nel 2021, di 233 mila euro. “I Servizi alla ricerca rappresentano un convinto investimento strategico e un rilevante impegno economico della Fondazione, con il quale ci impegniamo a mettere a disposizione dei ricercatori le migliori condizioni per realizzare i loro progetti e dare un supporto concreto all’innalzamento del livello della ricerca FC in Italia”, afferma il presidente FFC Ricerca, Matteo Marzotto. “Dal 2009 a oggi abbiamo destinato 3.136.000 euro al finanziamento di servizi. In 18 anni, dal 2002 al 2020, è stato destinato a questo ambito oltre il 12% della spesa complessiva per la ricerca, a testimonianza del fatto che la Fondazione è un ente privato a servizio del pubblico e della ricerca internazionale”.
Tre i servizi offerti ai ricercatori: una struttura centralizzata per consentire di sviluppare ricerche su modelli di topo con FC (CFaCore); un servizio per ottenere colture primarie di cellule FC isolate dalle vie aeree di persone sottoposte al trapianto di polmone; uno strumento per accedere alle pubblicazioni su ricerche cliniche in ambito FC, il servizio di banca dati Cystic Fibrosis Data Base (CFDB), consultato in tutto il mondo (il 93,7% degli accessi è registrato da Paesi stranieri).
PROGETTI STRATEGICI DI FFC RICERCA
Il piano strategico della Fondazione prevede anche, oltre ai Progetti di rete e ai Servizi alla ricerca, un budget dedicato ai Progetti strategici. Tra questi, da segnalare che ai primi di settembre è iniziato un progetto coordinato da Paola Barraja, dell’Università di Palermo, e da Luis Galietta, del Tigem di Napoli, finalizzato alla scoperta di una nuova generazione di correttori che possono agire potenziando l’azione di quelli in uso, per il quale FFC Ricerca ha riservato un finanziamento di 190.000 euro per il primo anno.
Inoltre, è iniziato uno studio di sorveglianza post marketing per monitorare l’efficacia e la sicurezza di Kaftrio, il farmaco che lo scorso luglio è stato reso rimborsabile da parte del Servizio Sanitario Italiano. Lo studio, coordinato da Cesare Braggion, responsabile dell’area Clinica della Direzione Scientifica di FFC Ricerca, è realizzato con la partnership di SIFC e di tutti i Centri Regionali italiani per la fibrosi cistica ed è sostenuto dalla Fondazione con un investimento di 98mila euro. Il progetto prevede di valutare gli effetti del farmaco Kaftrio su persone con FC incluse nel programma “ex-compassionevole”, non soltanto dal punto di vista dei benefici, ma anche di eventuali effetti collaterali avversi che i trial clinici formali, di limitata durata, potrebbero non aver evidenziato. Lo studio coinvolge persone con FC con malattia polmonare in stato avanzato, con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima nel gene CFTR e di età uguale o superiore a 12 anni. Si tratta di uno studio particolarmente significativo anche perché, per la prima volta, si rivolge a una categoria di persone che per prime hanno potuto assumere il farmaco in Italia, ma su cui ancora non si conoscono gli effetti di Kaftrio, in quanto, per le caratteristiche della loro malattia, sono state escluse dai trial clinici di Fase III (per la valutazione dell’efficacia di un nuovo farmaco). Il progetto metterà a confronto i dati raccolti nei due anni precedenti e nei due anni successivi l’inizio della terapia con il farmaco modulatore.
Infine, per rafforzare il suo ruolo di organizzazione scientifica con scopi sociali, FFC Ricerca si apre alla prospettiva di una maggior informazione sulla malattia e sulla possibilità di prevenirla mediante l’identificazione di portatori sani del tutto asintomatici, che in Italia sono circa 1 persona su 30 della popolazione generale, attraverso il test del portatore sano FC. Manca, in questo momento, un‘informazione capillare e attiva sul test e per colmare questo vuoto la Fondazione lancerà a breve un progetto di prevenzione e informazione coordinato da Carlo Castellani, presidente del Comitato Scientifico di FFC Ricerca e direttore del Centro Regionale Fibrosi Cistica presso l’Istituto “G. Gaslini” di Genova.