La terapia cellulare CAR-T di Gilead ottiene l’approvazione dell’agenzia Fda per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B
L’unità Kite di Gilead Sciences ha annunciato venerdì che l’Fda ha concesso l’approvazione per Tecartus (brexucabtagene autoleucel) per il trattamento di adulti, dai 18 anni in su, con leucemia linfoblastica acuta precursore delle cellule B (ALL) recidivata o refrattaria. Il farmaco rappresenta la prima e unica terapia con cellule CAR T autorizzata per adulti con ALL.
Christi Shaw, Ceo di Kite, ha osservato che “Tecartus ha già trasformato i risultati per gli adulti che vivono con il linfoma a cellule mantellari, e non vediamo l’ora di offrire la speranza di una cura ai pazienti con ALL”.
L’approvazione Fda si basa sui risultati dello studio di fase I/II ZUMA-3, che ha arruolato adulti con ALL precursore delle cellule B recidivata o refrattariA. I pazienti hanno ricevuto una singola infusione di brexucabtagene autoleucel dopo il completamento della chemioterapia linfodepletiva. Le misure di efficacia utilizzate per sostenere l’approvazione sono state la risposta completa (CR) ottenuta entro tre mesi dall’infusione e la durata della CR.
Risposta completa superiore a 12 mesi
I risultati hanno mostrato che dei 54 pazienti valutabili per l’efficacia, 28 hanno raggiunto la CR entro tre mesi. Con un follow-up mediano per i rispondenti di 7,1 mesi, la durata mediana della CR non è stata raggiunta; la durata della CR è stata stimata superiore a 12 mesi per più della metà dei pazienti.
“Gli adulti con ALL affrontano una prognosi significativamente più difficile rispetto ai bambini, e circa la metà di tutti gli adulti con B-ALL ricadrà con le terapie attualmente disponibili”, ha detto Bijal Shah, ricercatore di ZUMA-3. Shah ha aggiunto “ora abbiamo un nuovo significativo progresso nel trattamento per questi pazienti. Una singola infusione di brexucabtagene autoleucel ha dimostrato risposte durevoli, suggerendo il potenziale per una remissione a lungo termine e un nuovo approccio alla cura”.
Brexucabtagene autoleucel è in fase di revisione in Europea e nel Regno Unito per il trattamento di adulti con ALL precursore delle cellule B recidivata o refrattaria.