Approvato al Senato il testo unico sulle malattie rare, ora serve velocemente la pubblicazione del DdL in Gazzetta ufficiale
La 12esima Commissione del Senato ha approvato all’unanimità il DdL sulle malattie rare (AS. 2255) più noto come Testo Unico Malattie Rare. Il testo passato oggi è lo stesso già approvato dalla Camera, sarà dunque ora necessario solo il voto dell’intera Aula del Senato e la successiva pubblicazione in Gazzetta affinché questo testo, fortemente voluto dai pazienti, diventi Legge.
“È una grandissima soddisfazione, un passo avanti importante, ma non è il punto d’arrivo – ha dichiarato Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore di Osservatorio Malattie Rare – Ora serve velocemente la votazione in Aula, la pubblicazione della Legge in Gazzetta Ufficiale e occorre che tutti i decreti attuativi vengano predisposti nei tempi attesi. È necessario che la legge entri in vigore il prima possibile, per rispondere alle necessità concrete, prima di tutto dei malati rari e delle loro famiglie”.
L’annuncio del voto favorevole è stato dato questa mattina dal Sottosegretario Pierpaolo Sileri, che lo ha definito un vero e proprio passaggio di svolta, la base per declinare interventi concreti a pieno sostegno dei 2 milioni di malati rari in Italia e per dare attuazione ad una assistenza che sia espressione della centralità del paziente e di cure personalizzate.
“È una notizia bellissima perché il Testo Unico per le Malattie rare è frutto di un grande sforzo – ha affermato la Senatrice Paola Binetti che è stata relatrice al Senato di questi Ddl – volto a superare punti di vista diversi e legittimi, nell’interesse esclusivo dei pazienti. Consapevoli che l’ottimo è nemico del buono e ritenendo che sia tempo di trasformare la teoria in concretezza. Un atto dovuto a tutte le famiglie che convivono con le malattie rare e sono in attesa di risposte”.
Una posizione chiara quella della Senatrice Binetti, espressa anche in occasione del recente incontro organizzato dall’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, che presiede, e nel corso del quale le oltre 280 associazioni che fanno parte dell’Alleanza Malattie Rare avevano presentato un documento di analisi di questo testo fortemente atteso.
Fondazione Telethon, una delle principali charity biomediche italiane nata nel 1990 la cui missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, attraverso il Direttore Generale Francesca Pasinelli afferma: “Come Fondazione Telethon non possiamo che essere felici e soddisfatti che dopo la Camera dei Deputati anche il Senato abbia dato un primo via libera al Testo Unico per le malattie rare. Si tratta di uno strumento che dimostra un impegno concreto da parte delle nostre Istituzioni e che rappresenta un significativo passo avanti per migliorare la ricerca e il sostegno a pazienti e famiglie – ha affermato Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon – È un passaggio importante per quanti vivono con una malattia rara. L’attenzione che il mondo politico sta dimostrando nei confronti di queste famiglie è significativa, soprattutto in un contesto pandemico come quello attuale in cui a soffrire maggiormente sono proprio i più fragili. Il Testo Unico – prosegue Pasinelli – non potrà però essere l’unica soluzione in questo senso. Infatti, oltre all’approvazione di questa norma, si sta lavorando ad un piano nazionale per le malattie rare: insieme, piano nazionale e testo unico potranno rappresentare un buon rafforzamento del nostro sistema per aiutare i pazienti e le loro famiglie, attraverso anche un sostegno fattivo alla ricerca. La ricerca è infatti l’unica strada per fare uscire dal buio chi vive con una malattia rara e per fornire risposte concrete in termini di cure e terapie”.
Ricordiamo che il testo unificato delle proposte di legge recanti “Norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare”, noto come Testo Unico sulle Malattie Rare (AS. 2255 – qui disponibile il testo del Disegno di legge) fornisce una cornice normativa completa per rendere uniforme il trattamento delle malattie rare su tutto il territorio italiano e per l’avanzamento della ricerca nel campo delle malattie rare, preservando le buone pratiche e tutti i percorsi sviluppati negli ultimi anni. Prevede l’attuazione del Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato, che comprende trattamenti sanitari e dispositivi essenziali a carico del Servizio Sanitario Nazionale e garantisce anche un percorso strutturato nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta, diventando il riferimento per la presa in carico dei pazienti. Per superare le disparità regionali nell’accesso ai farmaci il testo prevede che, una volta approvati dall’AIFA, siano resi immediatamente disponibili dalle Regioni.
Il testo prevede inoltre l’istituzione di un fondo di solidarietà, necessario per favorire l’istruzione e l’inserimento lavorativo e sociale delle persone affette da malattie rare. L’istituzione di un comitato nazionale dovrà invece assicurare la partecipazione di tutti gli attori istituzionali nazionali, quelli regionali, le professioni, le associazioni dei pazienti, le società scientifiche e gli enti di ricerca per definire le linee strategiche. Una particolare attenzione viene data, nel Testo, al finanziamento e agli incentivi per la ricerca che vengono incrementati in modo da favorire la realizzazione di progetti pubblici e privati in ottica di investimento.