Emoglobinuria parossistica notturna: pegcetacoplan riceve il parere positivo del Chmp dell’Agenzia europea dei medicinali
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere positivo che raccomanda l’autorizzazione alla commercializzazione di pegcetacoplan (Aspavel) per il trattamento degli adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che sono anemici dopo un trattamento con un inibitore C5 per almeno tre mesi.
La PNH è una malattia del sangue rara, cronica e pericolosa per la vita, in cui l’attivazione incontrollata del complemento porta alla distruzione dei globuli rossi portatori di ossigeno attraverso l’emolisi intravascolare ed extravascolare. Caratterizzata da un’emoglobina persistentemente bassa, la PNH può comportare frequenti trasfusioni e sintomi debilitanti come una grave stanchezza. Nonostante i miglioramenti nell’attività emolitica con il trattamento con gli inibitori C5, circa il 72% dei pazienti trattati con C5 rimane anemico, secondo uno studio retrospettivo e uno trasversale.
“Il parere positivo di oggi da parte del CHMP è una pietra miliare significativa per le persone che vivono con la PNH in tutta Europa”, ha detto Ravi Rao, responsabile della ricerca e sviluppo e Chief Medical Officer di Sobi. “Speriamo di fare la differenza nella vita delle persone che vivono con malattie rare, e se pegcetacoplan sarà approvato dalla Commissione europea, offrirà ai pazienti e ai medici curanti una nuova classe di farmaci complementari per il trattamento della PNH”.
Il parere positivo si basa sui risultati dello studio testa a testa di fase 3 PEGASUS, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di pegcetacoplan rispetto a eculizumab a 16 settimane in adulti con PNH che avevano anemia persistente nonostante il trattamento con eculizumab. I risultati sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine nel marzo 2021.
Pegcetacoplan
Pegcetacoplan è un peptide ciclico sintetico coniugato a un polimero di polietilenglicole che si lega specificamente al C3 e al C3b, bloccando tutte e tre le vie di attivazione del complemento.
I dati preliminari degli studi di fase 1b PHAROAH e PADDOCK hanno mostrato che il farmaco è in grado di indurre un miglioramento dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH) e di emoglobina sia nei pazienti che hanno avuto una risposta non ottimale a eculizumab e sia in quelli non trattati in precedenza con questo farmaco.