Nei bambini con cardiopatia reumatica latente, una profilassi antibiotica secondaria è stata associata a un minor rischio di progressione della malattia
Per lo studio GOAL i ricercatori – diretti da Andrea Beaton, cardiologo pediatrico e professore associato di Pediatria presso il Cincinnati Children’s Hospital – hanno assegnato in modo casuale 916 pazienti di età compresa tra 5 e 17 anni nel nord Uganda con cardiopatia reumatica latente confermata a ricevere una profilassi tramite iniezioni di penicillina G benzatina (nota anche come benzilpenicillina benzatinica) ogni 4 settimane per 2 anni o nessuna profilassi.
Tutti i pazienti sono stati sottoposti a ecocardiografia al basale e a 2 anni e 799 avevano risultati disponibili per l’analisi finale. L’esito primario era la progressione della cardiopatia reumatica latente a 2 anni come determinato dall’ecocardiografia.
Gli ostacoli allo screening ecografico
«Sappiamo da quasi un decennio che possiamo trovare malattie cardiache reumatiche più precocemente attraverso lo screening ecografico» ha detto Beaton. «L’uso dell’ecografia per lo screening di popolazioni apparentemente sane ha dimostrato che circa l’1,3% dei bambini nelle aree endemiche delle malattie cardiache reumatiche potrebbe beneficiare della profilassi antibiotica secondaria».
Tuttavia – ha aggiunto – non sapere se i bambini con la forma precoce di questa malattia ne avrebbero tratto beneficio ha bloccato i progressi dello screening ecografico».
Risultati promettenti ma non definitivi
Rispetto ai controlli, ha specificato Beaton, il gruppo ‘profilassi’ ha avuto tassi più bassi di progressione della cardiopatia reumatica latente a 2 anni (0,8% vs 8,2%; differenza di rischio, -7,5 punti percentuali; IC 95%, da -10,2 a -4,7; rapporto di rischio = 0,09; IC 95%, 0,03-0,29; P < 0,001).
Secondo i ricercatori, il numero necessario per il trattamento (NNT, number-needed-to-treat) con profilassi al fine di prevenire una progressione della cardiopatia reumatica era 13 (IC 95%, 10-21).
La regressione della cardiopatia reumatica latente a 2 anni si è verificata nel 48,9% del gruppo ‘profilassi’ rispetto al 47,8% del gruppo di controllo (differenza di rischio, 1,5 punti percentuali, IC 95%, da -5,4 a 8,4) e tra tutti i partecipanti con regressione, il 94% ha avuto un ecocardiogramma normale a 2 anni, secondo i risultati.
Due pazienti hanno avuto eventi avversi gravi correlati alla profilassi, tra cui un episodio di reazione anafilattica lieve, che riflette meno dello 0,1% delle dosi del regime profilattico, secondo i ricercatori.
Nel gruppo in profilassi, l’età media era di 12,6 anni e il 43% era di sesso maschile. Nel gruppo di controllo, l’età media era di 12,5 anni e il 46% era di sesso maschile.
«Da questi dati, possiamo dire che la profilassi antibiotica secondaria si traduce in una riduzione significativa e sostanziale della progressione della cardiopatia reumatica nei bambini con cardiopatia reumatica latente» ha detto Beaton.
«Non abbiamo ancora una giustificazione sufficiente per uno screening diffuso, poiché dobbiamo tradurre questi dati in applicazioni reali, esaminare le barriere alla profilassi secondaria nella comunità, valutare il rafforzamento del sistema sanitario per lo screening ecografico integrato nei sistemi sanitari pubblici e sostenere le catene di approvvigionamento di penicillina G benzatina» ha aggiunto.
«Inoltre, la metà dei bambini è regredita, la maggior parte alla normalità, con o senza profilassi, quindi abbiamo bisogno di una migliore stratificazione del rischio» ha precisato.
Bibliografia:
Beaton A, Okello E, Rwebembera J, et al. Secondary Antibiotic Prophylaxis for Latent Rheumatic Heart Disease. N Engl J Med. 2021 Nov 13. doi: 10.1056/NEJMoa2102074. Epub ahead of print. Link