Alzheimer: Biogen ha ricevuto un parere negativo del Chmp alla domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di aducanumab
A seguito della riunione di novembre del Chmp, Biogen ha ricevuto un parere negativo alla domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di aducanumab. Si prevede che il Chmp adotti un parere formale sulla domanda di autorizzazione all’immissione in commercio durante la sua riunione di dicembre. Biogen fa sapere che continuerà a impegnarsi con l’Ema e il Chmp mentre considera i prossimi passi verso l’obiettivo di fornire l’accesso ad aducanumab ai pazienti in Europa.
“Anche se siamo delusi dal voto, crediamo fortemente nella forza dei nostri dati e che aducanumab abbia il potenziale per fare una differenza positiva e significativa per le persone e le famiglie colpite dal morbo di Alzheimer”, ha dichiarato Priya Singhal, responsabile della sicurezza globale e delle scienze regolatorie e capo ad interim della ricerca e sviluppo di Biogen.
Alla recente conferenza Clinical Trials on Alzheimer’s Disease l’azienda ha presentato i dati di due studi di fase III che hanno dimostrato che aducanumab ha ridotto la placca amiloide e abbassato significativamente i livelli plasmatici di p-tau181, un biomarcatore dei grovigli tau nella malattia di Alzheimer.
La patologia di Alzheimer è associata all’accumulo di due tipi di proteine anormali nel cervello, beta-amiloide e tau. In genere, la beta-amiloide si vede prima nella malattia e la tau si vede dopo. L’approvazione in Usa del farmaco era basata principalmente sulla capacità del farmaco di eliminare la beta-amiloide. Il beneficio clinico visto nei primi studi di fase III non era così chiaro, il che era parte della controversia con l’ente regolatorio americano, che pure ha approvato il farmaco.
Negli studi più recenti, Biogen ha riferito che il cambiamento nel plasma di p-tau181 era significativamente legato ai cambiamenti nella beta-amiloide e che lo spostamento ha diminuito il declino della cognizione e della memoria su tutte le misure di risultati primari e secondari nei pazienti di Alzheimer. In breve, ha sostenuto Biogen, gli ultimi dati hanno offerto ulteriori prove dell’efficacia del farmaco.
Dosi elevate di aducanumab hanno abbassato significativamente il plasma p-tau181 in modo dose- e tempo-dipendente rispetto al placebo, secondo i suoi studi. Nello studio EMERGE di fase III, la p-tau è stata ridotta del 13% dal basale rispetto a un aumento dell’8% nei pazienti con placebo. Nello studio ENGAGE di fase III, c’è stata una riduzione del 16% di p-tau e un aumento del 9% nella coorte placebo.
Alfred Sandrock Jr, capo della Ricerca e Sviluppo di Biogen, che pochi giorni fa ha annunciato il suo ritiro, ha detto degli studi: “Ora abbiamo dati robusti e concordanti che aducanumab ha effetto su due patologie fondamentali che definiscono la malattia di Alzheimer, e prove sostanziali di correlazione del trattamento tra i cambiamenti nel plasma p-tau181 e il rallentamento della progressione della malattia”.