Sclerosi multipla recidivante-remittente: arriva l’approvazione europea per diroximel fumarato per la somministrazione orale
La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di diroximel fumarato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente (SM) negli adulti. Si tratta di un fumarato di nuova generazione, che combina i vantaggi della somministrazione orale con il consolidato profilo di efficacia e sicurezza della molecola dimetilfumarato. Le stime a livello globale indicano che 2,8 milioni di persone convivono con la SM, e che oltre 1 milione di persone in Europa è colpito dalla malattia.
“L’approvazione di diroximel fumarato mette a disposizione dei pazienti una nuova opzione terapeutica associata a bassi tassi di interruzione dovuta a intolleranza gastrointestinale, questo può aiutare i pazienti a intraprendere la terapia e mantenere la successiva aderenza terapeutica. – ha affermato Simon Faissner, M.D., PhD, Professore associato presso il Dipartimento di Neurologia della Ruhr-Universität di Bochum, Germania – Questo farmaco consente ai pazienti europei colpiti da SM di sottoporsi alla terapia senza doversi preoccupare di restrizioni alimentari o dell’assunzione del trattamento in prossimità dei pasti e ciò, nell’ambito della cura di una malattia cronica, può permettere alle persone di gestire con maggiore flessibilità la propria vita quotidiana”.
L’approvazione di diroximel fumarato da parte della CE si basa sui dati provenienti da studi di farmacocinetica, che hanno messo a confronto diroximel fumarato e dimetilfumarato per determinare l’esposizione bioequivalente al monometilfumarato, ossia il metabolita attivo, e si basa in parte sul profilo consolidato di efficacia e sicurezza a lungo termine di dimetilfumarato. L’approvazione deriva anche dai risultati dello studio EVOLVE-MS-2, un ampio studio di Fase III randomizzato, multicentrico e in doppio cieco della durata di cinque settimane, volto a valutare la tollerabilità gastrointestinale di diroximel fumarato rispetto a dimetilfumarato nei pazienti con SM remittente-recidivante. Nello studio EVOLVE-MS-2, il tasso di interruzione complessiva del trattamento è risultato inferiore nei partecipanti trattati con diroximel fumarato rispetto al trattamento con dimetilfumarato (1,6% in confronto al 6%). Diroximel fumarato ha fatto registrare un tasso di interruzione dovuto a effetti gastrointestinali dello 0,8% rispetto al 4,8% di dimetilfumarato. In aggiunta, il rossore o è stato riportato nel 32,8% dei pazienti trattati con diroximel fumarato rispetto al 40,6% dei pazienti che hanno assunto dimetilfumarato. Non sono stati segnalati eventi gravi di rossore o interruzioni dovute a rossore nel corso dello studio.
Diroximel fumarato è stato approvato per la prima volta dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti nell’ottobre 2019 e ha ottenuto l’approvazione anche in Gran Bretagna e Svizzera. Dal suo primo lancio negli Stati Uniti, i dati real-world hanno ulteriormente consolidato il profilo favorevole di tollerabilità gastrointestinale di diroximel fumarato e riaffermato la coerenza tra l’esperienza dimostrata negli studi clinici e la pratica clinica.3 Biogen sta presentando ulteriori richieste regolatorie in altri paesi.