Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva: l’Fda ha esteso di tre mesi la sua revisione dei dati del dossier registrativo di mavacamten
L’Fda ha esteso di tre mesi la sua revisione dei dati del dossier registrativo di mavacamten per il trattamento di pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica prolungandola fino al 28 aprile dell’anno prossimo. L’agenzia ha accettato la presentazione a marzo, assegnandole una data di revisione target del 28 gennaio.
Secondo Bristol Myers Squibb, la Fda ha esteso la revisione al fine di valutare le informazioni relative agli aggiornamenti della strategia di valutazione dei rischi (REMS) proposta. L’azienda ha notato che un programma REMS è stato incluso nella domanda iniziale per mavacamten, aggiungendo che nessun dato o studio aggiuntivo è stato richiesto dal regolatore.
“Siamo fiduciosi nel profilo di mavacamten”, ha osservato Samit Hirawat, chief medical officer, global drug development di Bristol Myers Squibb. Hirawat ha aggiunto “questo inibitore della miosina cardiaca, first in class, ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi nei sintomi, nello stato funzionale e nella qualità della vita nei pazienti sintomatici con oHCM nello studio pivotal EXPLORER-HCM”.
I risultati dello studio EXPLORER-HCM, che ha raggiunto il suo endpoint primario e tutti gli obiettivi secondari, hanno mostrato che mavacamten ha dimostrato miglioramenti clinicamente significativi nei sintomi, nello stato funzionale e nella qualità della vita, così come la capacità di alleviare l’ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro. Bristol Myers Squibb ha ottenuto il farmaco tramite il suo acquisto di MyoKardia per 13,1 miliardi di dollari.
Una domanda di commercializzazione per mavacamten è anche in fase di revisione nell’UE, dove l’Agenzia europea dei medicinali ha recentemente convalidato il deposito e iniziato la sua valutazione.