Vupanorsen di Pfizer e Ionis Pharmaceuticals ha raggiunto l’endpoint primario in uno studio di fase IIb su pazienti con dislipidemia
I risultati top-line per vupanorsen di Pfizer e Ionis Pharmaceuticals mostrano che il farmaco ha raggiunto l’endpoint primario in uno studio di fase IIb su pazienti con dislipidemia.
Nel 2019 Pfizer ha sborsato 250 milioni di dollari in anticipo come parte di un accordo per sviluppare la terapia antisenso sperimentale, che è progettata per ridurre la produzione della proteina ANGPTL3, per i pazienti con alcune malattie cardiovascolari e metaboliche.
Lo studio TRANSLATE-TIMI 70 ha arruolato 286 pazienti con dislipidemia di età ≥40 anni, con livelli elevati di colesterolo non-HDL e trigliceridi, che erano in terapia con una dose stabile di statine. I ricercatori hanno assegnato in modo casuale i partecipanti a varie dosi di vupanorsen o placebo, somministrate per via sottocutanea ogni due o quattro settimane.
Ionis ha detto che il trial ha raggiunto il suo endpoint primario che misura il cambiamento percentuale dal basale nel colesterolo non-HDL alla settimana 24, con una “riduzione statisticamente significativa” vista a tutte le dosi testate, rispetto al placebo. Il farmaco, precedentemente indicato come IONIS-ANGPTL3-LRx e come AKCEA-ANGPTL3-LRx, ha centrato anche endpoint secondari chiave, tra cui la riduzione dei livelli di trigliceridi e ANGPTL3 a tutte le dosi.
Non ci sono stati eventi avversi gravi legati a vupanorsen, e le anomalie di laboratorio più comuni erano aumenti degli enzimi epatici, che sono stati visti principalmente a dosi più elevate. Ionis ha notato che “alcune dosi di vupanorsen sono state associate ad aumenti dal basale nella frazione di grasso epatico”, ma non ci sono stati “casi di legge di Hy… e nessun cambiamento significativo nella bilirubina”. Ha anche detto che non ci sono stati casi confermati di anomalie della conta delle piastrine o di riduzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata.
Sotirios Tsimikas, vicepresidente dello sviluppo cardiovascolare globale e leader del franchising cardiovascolare di Ionis, ha dichiarato che “Pfizer sta continuando a rivedere i risultati per determinare i prossimi passi relativi allo sviluppo futuro” di vupanorsen. Il set di dati completo di TRANSLATE-TIMI 70 saranno presentati in una riunione medica il prossimo anno, ha aggiunto.