Spondilite anchilosante attiva: arriva una nuova approvazione dell’agenzia statunitense Fda per tofacitinib, l’inibitore JAK di Pfizer
Tofacitinib è stato approvato dalla U.S. Food and Drug Administration con una supplemental New Drug Application per i pazienti con diagnosi di spondilite anchilosante attiva (AS).
La sNDA riguarda l’uso di tofacitinib, un inibitore orale della Janus kinasi (JAK) che è già approvato negli Stati Uniti per cinque indicazioni. Tofacitinib è approvato per i pazienti con intolleranza o risposta insufficiente a uno o più bloccanti del fattore di necrosi tumorale (TNF) in adulti con AS attiva e adulti con artrite psoriasica (PsA) da moderata a gravemente attiva, artrite reumatoide (RA) e colite ulcerosa (UC). È anche indicato per i bambini di almeno due anni che hanno un’artrite idiopatica giovanile a decorso poliarticolare attiva (pcJIA).
L’approvazione NDA della FDA si basa sullo studio multicentrico, in doppio cieco e controllato con placebo di Fase III, che ha esaminato la sicurezza e l’efficacia dell’uso di 5 mg di tofacitinib due volte al giorno per trattare adulti con AS attiva rispetto al placebo.
I ricercatori hanno scoperto che ha raggiunto il suo endpoint primario alla settimana 16, dove coloro che hanno ricevuto il farmaco hanno raggiunto un tasso di risposta Assessment in SpondyloArthritis International Society (ASAS)20 del 56,4%, mentre il gruppo placebo ha riportato solo il 29%. In base alla risposta ASAS40, coloro che hanno avuto lo tofacitinib hanno registrato il 40,6% contro il 12,5% di chi ha preso il placebo.
I profili di sicurezza ed efficacia per l’uso di tofacitinib nell’AS attiva sono stati osservati essere coerenti con le risposte osservate nei pazienti PsA e RA.
“Questa approvazione normativa afferma il valore clinico e la versatilità di tofacitinib, il primo e unico inibitore di Janus kinase (JAK) approvato per cinque indicazioni negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti con alcune condizioni immuno-infiammatorie”, ha commentato Mike Gladstone, il presidente globale della divisione infiammazione e immunologia di Pfizer, in una dichiarazione.
La spondilite anchilosante è una malattia infiammatoria cronica che si manifesta nella prima età adulta sia negli uomini che nelle donne. Colpisce oltre 350.000 persone solo negli Stati Uniti. I sintomi includono dolore cronico e rigidità della schiena e dell’anca, che influenzano la qualità generale della vita. Se non affrontati, alcuni pazienti in seguito sperimentano la fusione delle vertebre nella colonna vertebrale.
La Commissione europea ha approvato tofacitinib a novembre e gli ha dato un’autorizzazione all’immissione in commercio per essere usato nella stessa indicazione. Si ritiene che ci siano più di un milione di persone nell’UE che vivono con l’AS. Tofacitinib è stato studiato in oltre 50 studi clinici in tutto il mondo dal 2012.