Malattie della retina: per Novartis acquisizione da 1,5 miliardi di dollari di Gyroscope Therapeutics, società britannica di terapia genica oculare
Novartis sta espandendo la sua posizione nella terapia genica e nelle malattie retiniche con l’acquisizione da 1,5 miliardi di dollari di Gyroscope Therapeutics, società britannica di terapia genica oculare.
L’acquisizione si basa sulle precedenti espansioni di Novartis nella terapia genica oftalmologica, che includevano l’acquisizione nel 2020 di Vedere Bio di Cambridge, Massachusetts, e l’accordo di settembre che ha ampliato il suo portafoglio di optogenetica con l’acquisizione di Arctos Medical.
Il cuore dell’accordo è la terapia genica sperimentale di fase II di Gyroscope per l’atrofia geografica (GA), GT005, che l’azienda ritiene abbia il potenziale per diventare la prima terapia che dimostra un’efficacia sostenuta per una vasta popolazione di pazienti GA. Attualmente, non ci sono terapie approvate che possano arrestare la progressione della malattia oculare. Si stima che circa 8 milioni di persone abbiano la GA, una forma avanzata di degenerazione maculare secca legata all’età.
Marie-France Tschudin, presidente di Novartis Pharmaceuticals, ha detto che l’acquisizione di Gyroscope è “un ulteriore passo avanti” nell’impegno dell’azienda a fornire opzioni terapeutiche per trattare e prevenire la cecità da malattie in tutto il mondo. Tschudin ha anche notato che il potenziale della ricerca di Gyroscope e GT005 completerà la commercializzazione di Luxturna di Spark Therapeutics, che Novartis commercializza fuori dagli Stati Uniti.
Novartis e Spark hanno forgiato un accordo di licenza nel 2018 prima che la società fosse acquisita l’anno successivo dalla rivale Roche per 4,8 miliardi di dollari.
“Novartis ha una consolidata esperienza nelle terapie geniche oculari che ci posizionerà bene per continuare a sviluppare questo promettente trattamento una tantum”, ha detto Tschudin in una dichiarazione.
GT005 è una terapia genica basata su AAV2 per la GA secondaria a AMD che viene consegnata sotto la retina. L’azienda spera che questo possa diventare un trattamento una tantum per prevenire la GA “ripristinando l’equilibrio” del sistema del complemento attraverso una maggiore produzione della proteina CFI.
Il sistema del complemento, che fa parte del sistema immunitario del corpo, può diventare iperattivo, il che porta all’infiammazione che danneggia i tessuti sani. Un sistema del complemento iperattivo è stato correlato allo sviluppo e alla progressione di AMD. Si ritiene che aumentare la produzione di CFI possa ridurre l’infiammazione e potenzialmente preservare la vista del paziente.
GT005 è attualmente in fase di valutazione in uno studio di Fase I/II e in due studi di Fase II. La terapia genica sperimentale ha ricevuto la designazione Fast Track dalla U.S. Food and Drug Administration per il trattamento delle persone con GA.
Oltre a GTOO5, Gyroscope ha ulteriori risorse nella sua pipeline in fase di scoperta iniziale per le malattie della retina. Secondo i termini dell’accordo, Novartis farà un pagamento anticipato di 800 milioni di dollari a Gyroscope. Altri 700 milioni di dollari saranno pagati in base al raggiungimento delle pietre miliari cliniche e commerciali stabilite.