Emofilia B: l’Agenzia europea del farmaco concede la valutazione accelerata alla terapia genica etranacogene dezaparvovec
L’azienda farmaceutica CSL Behring ha annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la sua approvazione alla richiesta di valutazione accelerata per la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) di etranacogene dezaparvovec, terapia genica sperimentale per persone affette da emofilia B.
L’EMA concede una valutazione accelerata quando ci si aspetta che un prodotto medicinale rivesta un importante interesse per la salute pubblica e costituisca un’innovazione terapeutica. La tempistica di valutazione ne risulta potenzialmente ridotta, e potrebbe essere accelerato l’accesso dei pazienti a tale terapia genica.
A etranacogene dezaparvovec sono già stati concessi la designazione di terapia innovativa dalla Food and Drug Administration statunitense e l’accesso al sistema normativo dei medicinali prioritari (PRIME) dall’EMA. CSL Behring prevede di presentare la domanda di approvazione all’immissione in commercio di etranacogene dezaparvovec nell’Unione Europea e negli Stati Uniti nel corso della prima metà del 2022.
Recentemente, CSL Behring ha annunciato i risultati positivi topline di dello studio registrativo HOPE-B di etranacogene dezaparvovec. Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario di non inferiorità del tasso annualizzato di sanguinamento dopo l’espressione stabile del fattore IX (FIX), valutato a 18 mesi dopo un’unica dose. La sperimentazione ha inoltre raggiunto un endpoint secondario, dimostrando la superiorità statistica nella riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato rispetto alla terapia profilattica con FIX di baseline. Il fattore IX è una proteina presente in natura, prodotta dal corpo, che contribuisce alla coagulazione del sangue. Lo studio ha inoltre dimostrato che la terapia etranacogene dezaparvovec è stata generalmente ben tollerata, con oltre l’80% degli eventi avversi considerato lieve nei 53 pazienti coinvolti nel follow-up a 18 mesi.
“Questi risultati incoraggianti illustrano il potenziale innovativo della terapia genica quale opzione di trattamento a lungo termine per i pazienti affetti da emofilia B”, dichiara la prof.ssa Peyvandi, della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore, e del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi, Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Fisiopatologia e Trapianti.
“Oltre al raggiungimento dell’end point primario, di particolare rilevanza clinica è la consistente e stabile espressione del FIX osservata nello studio a 6,12 e 18 mesi”, spiega il prof. Castaman, del Centro per le malattie emorragiche e la coagulazione, Dipartimento di Oncologia, Azienda Ospedaliera Universitaria di Careggi, Firenze.
“L’accettazione da parte di EMA di una valutazione accelerata sottolinea l’elevato bisogno clinico di un trattamento a lungo termine per i pazienti affetti da emofila B”, conclude Oliver Schmitt, General Manager di CSL Behring SpA.