Miastenia grave: Ucb ha annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 3 MycarinG1 che valuta l’anticorpo monoclonale rozanolixizumab
La belga Ucb ha recentemente annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 3 MycarinG1 che valuta rozanolixizumab, un anticorpo monoclonale infuso per via sottocutanea (SC) che ha come obiettivo il recettore Fc neonatale (FcRn), rispetto al placebo, in adulti con miastenia gravis generalizzata (gMG).
Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un cambiamento statisticamente significativo e clinicamente rilevante dal basale nel punteggio totale MG-ADL (Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living) al giorno 43. Anche tutti gli endpoint secondari sono stati raggiunti con significatività statistica.
Nel complesso rozanolixizumab è stato ben tollerato e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. I dati finali di Fase 3 dello studio e ulteriori dettagli saranno presentati in una riunione medica nel 2022.
Sulla base di questi risultati, Ucb anticipa il deposito del dossier registrativo negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone a partire dal terzo trimestre del 2022.
Rozanolixizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato somministrato per via SC che si lega specificamente, con alta affinità, al recettore Fc neonatale umano (FcRn). È stato progettato per bloccare l’interazione tra FcRn e l’immunoglobulina G (IgG), accelerando il catabolismo degli anticorpi e riducendo la concentrazione di autoanticorpi IgG patogeni.
Il farmaco è in fase di sviluppo clinico con l’obiettivo di migliorare la vita delle persone affette da malattie autoimmuni patogene guidate dagli autoanticorpi IgG, tra cui la gMG, la trombocitopenia immune primaria (ITP), la malattia associata agli anticorpi della glicoproteina mielinica oligodendrocyte (MOG-AD) e l’encefalite auto immune (AIE), guidando la rimozione degli autoanticorpi IgG patogeni.
La sicurezza e l’efficacia di rozanolixizumab non sono ancora state stabilite, e il farmaco non è approvato per l’uso in nessuna indicazione da nessuna autorità di regolamentazione nel mondo.
“I risultati incoraggianti di oggi dello studio MycarinG mostrano il potenziale di rozanolixizumab nel trattamento della miastenia gravis e rafforzano ulteriormente il suggerimento che l’inibizione di FcRn può essere un approccio promettente per questa malattia”, ha spiegato Vera Bril, ricercatore principale dello studio MycarinG, professore di neurologia, Università di Toronto, e direttore della sezione neuromuscolare, divisione di neurologia, Università di Toronto e University Health Network, Toronto, Canada.
Accanto a rozanolixizumab, UCB sta anche studiando se il suo farmaco in fase di sviluppo zilucoplan, un inibitore peptidico del componente 5 del complemento (inibitore C5), potrebbe fornire un valore per i pazienti che vivono con la gMG. I risultati preliminari dello studio RAISE dell’azienda sono attesi nelle prossime settimane. La sicurezza e l’efficacia di zilucoplan non sono state stabilite, e non è approvato per l’uso in nessuna indicazione da nessuna autorità di regolamentazione in tutto il mondo.
“Per le molte migliaia di persone che vivono con la miastenia gravis in tutto il mondo, le attuali opzioni di trattamento possono essere limitate”, ha detto Samantha Masterson, amministratore delegato della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). “Dato che questa malattia causa una vasta gamma di sintomi, alcuni dei quali possono richiedere un intervento urgente o il ricovero in ospedale, c’è un bisogno critico di nuove opzioni di trattamento che potrebbero affrontare i bisogni insoddisfatti dei pazienti che vivono con la miastenia gravis”.
L’approccio di portafoglio di UCB di due farmaci con meccanismi d’azione diversi ma potenzialmente complementari crea un’opportunità unica per UCB di fornire scelta, flessibilità e impatto ai pazienti e ai professionisti sanitari, dando loro le opzioni più adatte alle loro esigenze individuali.
“Siamo entusiasti di questi risultati positivi e clinicamente significativi, che segnano un passo avanti fondamentale per rozanolixizumab e l’impegno di Ucb a fornire soluzioni differenziate per le persone che vivono con malattie rare, come la miastenia gravis”, ha detto Iris Loew-Friedrich, vicepresidente esecutivo e direttore medico di Ucb. “In linea con la nostra ambizione di fornire un portafoglio di opzioni di trattamento che potrebbe migliorare e semplificare l’esperienza di trattamento per i pazienti e i medici, siamo impegnati a portare risultati ed esperienze trasformative a chi ne ha bisogno. Ringraziamo di cuore la comunità della MG per la loro continua collaborazione e partecipazione a questo studio”.
Informazioni sulla miastenia gravis generalizzata (gMG)
La gMG è una rara, cronica e imprevedibile malattia autoimmune in cui gli autoanticorpi patogeni possono inibire la trasmissione sinaptica alla giunzione neuro-muscolare prendendo di mira proteine specifiche sulla membrana post-sinaptica. Questo interrompe il modo in cui i nervi possono comunicare con i muscoli. La gMG può verificarsi a qualsiasi età e in qualsiasi razza, anche se studi precedenti hanno dimostrato che le donne sono più spesso colpite rispetto agli uomini.
La miastenia gravis è una malattia rara che colpisce quasi 200.000 persone negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone. Le persone che convivono con la gMG possono sperimentare una varietà di sintomi, tra cui palpebre cadenti, visione doppia e difficoltà a deglutire, masticare e parlare, così come una grave debolezza muscolare che può portare alla debolezza dei muscoli della respirazione, minacciando la vita.