Per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica aficamten, inibitore della miosina cardiaca, ha mostrato risultati positivi insieme a disopiramide
L’inibitore sperimentale della miosina cardiaca di nuova generazione aficamten (precedentemente denominato CK-274, sviluppato da Cytokinetics) continua a mostrare risultati promettenti come potenziale trattamento per la cardiomiopatia ipertrofica (HCM).
Lo studio di fase 2 REDWOOD-HCM
La società produttrice ha annunciato i risultati positivi della coorte 3 dello studio clinico di fase 2 REDWOOD-HCM, che ha incluso 13 pazienti con HCM ostruttiva sintomatica e un gradiente di pressione del tratto di efflusso del ventricolo sinistro a riposo o post-Valsalva (LVOT-G) di 50 mm Hg o superiore la cui terapia di fondo includeva l’antiaritmico disopiramide.
Il trattamento con aficamten ha portato a sostanziali riduzioni del LVOT-G medio a riposo, così come del LVOT-G post-Valsalva (definito come gradiente di riposo <30 mm Hg e gradiente post-Valsalva <50 mm Hg), riferisce la società.
Queste diminuzioni “clinicamente rilevanti” dei gradienti di pressione sono state raggiunte con solo modeste diminuzioni della frazione media di eiezione ventricolare sinistra (LVEF), si legge nel comunicato.
In nessun paziente la LVEF è scesa al di sotto della soglia di sicurezza prespecificata del 50%. La classe funzionale della New York Heart Association (NYHA) è stata migliorata nella maggior parte dei pazienti.
Soddisfacente profilo di sicurezza
La sicurezza e la tollerabilità di aficamten nella coorte 3 sono state coerenti con l’esperienza precedente maturata nello studio REDWOOD-HCM, senza interruzioni della somministrazione e senza eventi avversi gravi correlati al trattamento.
I dati di farmacocinetica della coorte 3 sono simili a quelli osservati nelle coorti REDWOOD-HCM 1 e 2, che includevano pazienti con HCM che assumevano farmaci di base esclusivi della disopiramide.
«Siamo incoraggiati dalle riduzioni clinicamente rilevanti del gradiente LVOT osservate in questi pazienti refrattari dal punto di vista medico e siamo soddisfatti del profilo di sicurezza di aficamten quando somministrato in combinazione con disopiramide» dichiara nel comunicato stampa Fady Malik, vicepresidente esecutivo della ricerca e sviluppo di Cytokinetics.
«Questi risultati rappresentano il primo rapporto di pazienti con HCM ostruttiva trattati con una combinazione di un inibitore della miosina cardiaca e disopiramide e supportano il nostro piano di includere questa popolazione di pazienti in SEQUOIA-HCM, il nostro studio di fase 3. Un fatto importante, dato che questi pazienti hanno esaurito altre terapie mediche disponibili» prosegue Malik.
Questi risultati della coorte 3 dello studio REDWOOD-HCM saranno presentati al prossimo American College of Cardiology Annual Meeting, ad aprile.