Mieloma multiplo recidivato o refrattario: Janssen richiede all’Agenzia europea del farmaco l’autorizzazione per l’anticorpo bispecifico teclistamab
Janssen ha annunciato di aver presentato all’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di teclistamab per il trattamento del mieloma multiplo recidivato o refrattario. Teclistamab è un anticorpo bispecifico in fase di sperimentazione che reindirizza le cellule T e ha come bersaglio sia l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) che il CD3.
“Nonostante i progressi raggiunti per il trattamento del mieloma multiplo, questo tumore rimane ancora incurabile. Circa la metà dei pazienti di nuova diagnosi non raggiunge i cinque anni di sopravvivenza e quasi un terzo muore entro un anno dalla diagnosi”, ha dichiarato Edmond Chan MBChB M.D. (Res), EMEA Therapeutic Area Lead Haematology, Janssen-Cilag Limited. “Questa richiesta all’EMA rappresenta un importante passo avanti verso prognosi più favorevoli per le persone che convivono con il mieloma multiplo, dove il bisogno di nuove strategie terapeutiche è ancora molto alto.”
A dicembre 2021, l’EMA ha concesso di esaminare teclistamab con una procedura accelerata, con una riduzione dei tempi di revisione della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP). Tale procedura viene concessa quando un farmaco rappresenta un’innovazione terapeutica di interesse per la salute pubblica.
La richiesta all’EMA è sostenuta dallo studio multicentrico in aperto MajesTEC-1 (NCT03145181, NCT04557098), che valuta la sicurezza e l’efficacia di teclistamab in adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, e i cui ultimi risultati sono stati presentati al recente congresso ASH 2021. I dati di efficacia, valutati sulla base dei criteri del Gruppo di lavoro internazionale per il mieloma (IMWG), sono stati: il tasso di risposta complessivo, la risposta parziale molto buona e la risposta completa. I dati di sicurezza valutati sono stati la tossicità dose limitante e il numero di partecipanti che ha riscontrato eventi avversi, come indicatori della sicurezza e della tollerabilità.
“Siamo lieti di annunciare la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di teclistamab all’EMA. Questa è un’ulteriore prova del nostro continuo impegno nel fornire terapie innovative per pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario,” ha commentato Peter Lebowitz, M.D., Ph.D., Global Therapeutic Area Head, Oncology, Janssen Research & Development, LLC.
La richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio all’EMA segue la domanda di Biologics License (BLA) alla US Food and Drug Administration (FDA) per l’approvazione di teclistamab nella medesima indicazione. Inoltre, è stata recentemente presentata una richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di Tipo A anche all’agenzia svizzera Swissmedic nell’ambito del Progetto Orbis. Questo progetto è un’iniziativa dell’Oncology Center of Excellence della FDA per la presentazione e la revisione simultanea di prodotti oncologici tra partner internazionali con lo scopo di velocizzare l’accesso a terapie innovative e a forte impatto in diversi Paesi. La domanda di tipo A viene solitamente presentata contestualmente all’FDA e ai partner del Progetto Orbis (entro 30 giorni), onde permettere la massima collaborazione tra i partner nella fase di revisione e favorire eventuali approvazioni contemporanee.
Teclistamab
Teclistamab è un anticorpo bispecifico in fase di sperimentazione, che reindirizza le cellule T e ha come bersaglio sia il BCMA che il CD3. Il BCMA (antigene di maturazione delle cellule B) è espresso ad alti livelli sulle cellule di mieloma multiplo. Teclistamab reindirizza le cellule T positive al CD3 verso le cellule di mieloma che esprimono il BCMA per indurre l’eliminazione delle cellule tumorali.
Teclistamab è in fase di sperimentazione sia come monoterapia sia in combinazione. Nel 2020 la Commissione europea e la U.S. Food and Drug Administration (FDA) hanno concesso a teclistamab la designazione di farmaco orfano per il trattamento del mieloma multiplo. A gennaio 2021 e giugno 2021, teclistamab ha ottenuto la designazione PRIME (PRIority MEdicines), da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la designazione Breakthrough Therapy (BTD) da parte della FDA. La designazione PRIME offre un’interazione potenziata, un dialogo anticipato per ottimizzare i progetti di sviluppo del farmaco e velocizza la valutazione di progressi scientifici avanzati che mirano a bisogni ancora insoddisfatti. La FDA conferisce la designazione BTD per velocizzare lo sviluppo e la revisione normativa di un farmaco sperimentale volto a trattare una malattia grave o mortale. Si basa su prove cliniche preliminari, le quali dimostrino che il farmaco può garantire un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia standard in almeno un endpoint clinico significativo.