La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il trattamento di Agios Pharmaceuticals per un raro tipo di anemia emolitica
La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il trattamento di Agios Pharmaceuticals per un raro tipo di anemia emolitica.
Il regolatore Usa ha dato il via libera a Pyrukynd (mitapivat) per gli adulti con diagnosi di deficit di piruvato chinasi (PK), una malattia ereditaria che inizia come anemia emolitica cronica caratterizzata da una rapida distruzione dei globuli rossi. La mutazione ereditata nel gene PKLR può causare enormi deficit di globuli rossi e può portare a gravi complicazioni, tra cui osteoporosi, calcoli biliari, ematopoiesi extramidollare, ipertensione polmonare e sovraccarico di ferro. Le persone con carenza di PK sperimentano una scarsa qualità di vita. I trattamenti sono disponibili, ma hanno dei rischi a breve e a lungo termine.
Mitapivat è il primo trattamento approvato che modifica la malattia.
La decisione dell’Fda si basa sui risultati positivi degli studi di fase III ACTIVATE e ACTIVATE-T di Agios, che dimostrano la capacità del farmaco di migliorare i problemi di emolisi e anemia nella carenza di PK.
Nello studio ACTIVATE, il 40% dei partecipanti ha riportato una migliore risposta dell’emoglobina (l’endpoint primario) rispetto a zero pazienti nel gruppo placebo. Lo studio ha anche raggiunto i suoi endpoint secondari di eritropoiesi inefficace e marcatori di emolisi. Nello studio ACTIVATE-T, il 33% dei pazienti ha ottenuto una risposta di riduzione delle trasfusioni alla fine delle 24 settimane, mentre il 22% era senza trasfusioni. Le reazioni avverse sono state le stesse in entrambi gli studi, la maggior parte delle quali erano lievi e di breve durata.
Un trial di estensione sui pazienti di entrambi gli studi è in corso per valutare la tollerabilità a lungo termine di mitapivat, la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Agios ha detto che prevede di lanciare uno studio simile entro la metà del 2022, ma questa volta per i pazienti pediatrici con carenza di PK che sono regolarmente trasfusi e non regolarmente trasfusi. Questi saranno chiamati ACTIVATE-kids e ACTIVATE-kidsT.
L’azienda sta anche portando avanti i suoi studi di Fase III ENERGIZE e ENERGIZE-T in adulti con diagnosi di talassemia e un altro studio di Fase II/III RISE UP in pazienti con malattia falciforme.
“Per più di un decennio, siamo stati pionieri nella scienza dell’attivazione della PK per portare mitapivat alle persone con deficit di PK e fornire loro il primo farmaco approvato specificamente per affrontare questo raro e debilitante disturbo del sangue. Rimaniamo impegnati a collaborare con i pazienti, i caregiver, i sostenitori e gli operatori sanitari per garantire che l’impatto di mitapivat sia massimizzato attraverso solidi programmi di supporto, educazione e accesso”, ha commentato Jackie Fouse, amministratore delegato di Agios, in una dichiarazione.
Agios sta introducendo programmi che renderanno mitapivat facilmente accessibile a tutti, compreso un sistema di co-pay che abbassa i copay a 0 dollari per i pazienti idonei assicurati commercialmente. Offre anche un programma di assistenza ai pazienti che fornisce le prescrizioni gratuitamente. I pazienti con carenza di PK che hanno bisogno di maggiori informazioni possono mettersi in contatto con il programma di servizi di supporto ai pazienti myAgios.
Pyrukynd dovrebbe essere disponibile per gli adulti negli Stati Uniti due settimane dopo l’approvazione della Fda. Il farmaco ha ottenuto in precedenza la designazione di farmaco orfano ed è stato valutato sotto Priority Review. Agios ha anche presentato una domanda all’Agenzia europea dei medicinali per gli adulti con deficit di PK e si aspetta un riscontro entro la fine del 2022.