Fenilchetonuria: l’agenzia statunitense FDA ha effettuato un blocco clinico sul farmaco sperimentale BMN 307 di BioMarin
BioMarin ha aggiornato diversi dei suoi programmi di terapia genica. Questo segue un aggiornamento del settembre 2021, quando la società ha riferito che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti aveva deciso un blocco clinico sul suo farmaco sperimentale BMN 307.
Si tratta di una terapia genica AAV5-fenilalanina idrossilasi (IPA) in adulti con fenilchetonuria (PKU). La sospensione si è basata su dati di sicurezza provvisori di uno studio preclinico che ha identificato tumori al fegato in animali da laboratorio con la terapia.
Biomarin ha indicato che la FDA ha richiesto più dati da studi non clinici per valutare il rischio teorico di cancro per i partecipanti alla sperimentazione umana. Questo richiederà probabilmente diversi trimestri.
“Come leader nello sviluppo di terapie geniche, una nuova modalità di trattamento, è nostra responsabilità rispondere alle nuove domande che sorgono a beneficio dei pazienti, dei medici, degli organismi di regolamentazione e del campo in generale”, ha detto il dottor Hank Fuchs, presidente della ricerca e sviluppo mondiale di BioMarin. “La sicurezza dei pazienti è la nostra massima priorità”.
Fuchs ha proseguito dicendo: “Con le nuove tecnologie nell’assistenza sanitaria, prevediamo che sia le autorità sanitarie che gli sviluppatori cercheranno di caratterizzare e valutare i potenziali segnali legati alla sicurezza per consentire una valutazione più completa di questi potenziali rischi per i pazienti. Restiamo grati a tutti i partecipanti e gli investigatori nei nostri studi di terapia genica, così come per il sostegno dei gruppi di difesa dei pazienti”.
BioMarin ha anche dichiarato di aver completato l’arruolamento nello studio di fase III 270-303 in corso di valoctocogene roxaparvovec. Questa è un’altra terapia genica AAV5 combinata con corticosteroidi profilattici in individui con grave emofilia A. I dati dell’analisi a 52 settimane sono attesi nella prima metà del 2023.
Inoltre, l’azienda ha diversi studi in corso per l’emofilia A, alcuni dei quali stanno andando avanti, mentre altri continuano ad arruolare pazienti. Questi includono la Fase III GENER8-1 e lo studio di Fase I/II di escalation della dose in corso. Sta anche conducendo uno studio di fase I/II con la dose di 6e13 kg/vg di valoctocogene roxaparvovec in circa 10 persone con preesistenti anticorpi AAV5 e un altro studio di fase I/II con la dose di 6e13 vg/kg di valoctocogene roxaparvovec in pazienti con entrambi emofilia A e inibitori di FVIII attivi o precedenti.
BioMarin ha anche dichiarato che la sua sperimentazione di fase I/II HAERMONY di BMN 331 per l’angioedema ereditario (HAE) è aperta per l’arruolamento. Si tratta di una terapia genica mediata da AAV5, che ha ricevuto la designazione di malattia orfana dalla FDA.
Il 9 febbraio, BioMarin ha annunciato di aver venduto il suo Priority Review Voucher (PRV) per le malattie pediatriche rare per 110 milioni di dollari. L’acquirente non è stato reso noto. L’azienda aveva ottenuto il voucher nel novembre 2021 nell’ambito di un programma della FDA quando l’agenzia ha approvato Voxzogo (vasoritide) in pazienti pediatrici con acondroplasia di cinque anni e più con placche di crescita aperte (epifisi).
Il programma PRV è progettato per incoraggiare lo sviluppo di nuove terapie per prevenire o trattare alcune malattie rare pediatriche. Un PRV permette all’azienda che lo riceve di ottenere una revisione prioritaria di una New Drug Application o Biologics License Application, che taglia il tipico tempo di revisione da 10 mesi a sei mesi. L’azienda può anche vendere il voucher ad altre aziende che possono usarlo per una revisione accelerata.
Questo è stato il terzo PRV che BioMarin ha ricevuto. I due precedenti sono stati rilasciati quando la Fda ha approvato Brineura (cerliponase alfa) e Vimizim (elosulfase alfa).
“Siamo lieti di annunciare la vendita del PRV e abbiamo intenzione di dirigere i proventi di questa vendita di voucher verso ulteriori investimenti in una pipeline già robusta di terapie sperimentali per le persone con malattie genetiche”, ha detto Jean-Jacques Bienaime, amministratore delegato di BioMarin. “Siamo orgogliosi di poter partecipare a questo programma e che questo voucher accelererà la disponibilità di una terapia per i pazienti”.