Vasculiti ANCA-associate: l’Ue ha approvato avacopan, in combinazione con un regime di trattamento a base di rituximab o ciclofosfamide
Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma (VFMCRP) ha annunciato l’approvazione, da parte della Ue, di avacopan, in combinazione con un regime di trattamento a base di rituximab o ciclofosfamide, nel trattamento di pazienti adulti con poliangite granulomatosa severa attiva (GPA) o con poliangite microscopica (MPA); le due principali forme di vasculiti ANCA-associate.
Avacopan è il primo farmaco orale approvato nel trattamento di due forme di vasculite ANCA-associata.
L’approvazione europea segue quella ottenuta dal farmaco negli Usa da parte della Fda per la stessa indicazione nel mese di ottobre dello scorso anno.
A questo punto, il nuovo farmaco riceverà l’autorizzazione all’ingresso nel mercato farmaceutico in tutti i paesi membri della Ue, come pure in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
“L’approvazione europea di avacopan rappresenta una pietra miliare nel trattamento delle vasculiti ANCA-associate in Europa e per i pazienti che sono affetti da questa malattia debilitante – ha dichiarato il dr. Klaus Henning Jensen, Direttore Medico di Vifor Pharma – Confidiamo nel vedere avacopan diventare a breve una parte importante del nuovo standard terapeutico, in grado di migliorare la prognosi di questi pazienti, la loro qualità della vita e di ridurre gli effetti collaterali associati alle opzioni di trattamento attuali. Per questo stiamo lavorando con gli stati membri della Ue per fornire accesso a questa nuova opzione terapeutica, con i primi lanci attesi nella prima metà dell’anno”.
L’approvazione Eu di avacopan nelle vasculiti ANCA-associate poggia sui risultati dello studio registrativo di fase 3 ADVOCATE, condotto in 331 pazienti di 20 paesi diversi, che ha messo a confronto un regime di trattamento a base di avacopan in aggiunta allo standard terapeutico con l’impiego di dosi elevate di glucocorticoidi.
Lo studio ha centrato i suoi endpoint primari (remissione di malattia a 26 settimane e remissione sostenuta ad un anno, sulla base del punteggio BVAS (the Birmingham Vasculitis Activity Score).
Avacopan si è dimostrato superiore allo stanrdard terapeutico ad un anno.
Informazioni su avacopan
Avacopan è una “small molecule” somministrabile per via orale che, dal punto di vista farmacologico, è rappresentate first-in-class della classe degli inibitori selettivi del recettore C5aR1 della proteina del complemento C5a.
Tramite il blocco di questo recettore per il frammento C5a, presente sulle cellule infiammatorie (es: neutrofili), avacopan blocca la capacità di queste cellule di indurre danno in risposta all’attivazione di C5a, che funge notoriamente da driver infiammatorio.
Al contempo, l’inibizione selettiva di C5aR1 da parte di avacopan fa sì che vengano preservati i benefici del pathway mediato da C5a mediante il recettore C5L2.
Avacopan è stato messo a punto da ChemoCentryx, che ne sta vagliando l’efficacia e la sicurezza anche nel trattamento della glomerulopatia C3 (C3G) e nell’idroadenite suppurativa (HS).
La Fda ha assegnato alla molecola lo status di farmaco orfano per il trattamento della vasculite ANCA-associata, delle C3G e della sindrome uremica emolitica atipica.
La Ue, invece, ha riconosciuto per avacopan lo status di farmaco orfano nel trattamento di due forme di vasculite ANCA-associata (MPA e GPA) come pure per la C3G.
Informazioni su Vifor Pharma
Vifor Pharma Group è una multinazionale farmaceutica che si propone l’obiettivo di divenire leader globale nel trattamento delle sindromi marziali, delle patologie nefrologiche e cardio-renali.
Si compone di due strutture: Vifor Pharma e Vifor Fresenius Medical Care Renal. La sua sede principale è ubicata in Svizzera.
Fonte: comunicato stampa