Due terapie geniche in stand by clinico e il farmaco Zynteglo ritirato dal mercato europeo: Bluebird bio in difficoltà
Con due delle sue terapie geniche in stand by clinico e un altro farmaco, Zynteglo, ritirato dal mercato in Europa sette mesi dopo essere stato approvato, questi non sono i tempi migliori per bluebird bio. Così dopo l’aggiornamento dello stato regolatorio di lovo-cel, eli-cel e beti-cel e il report finale del 2021, bluebird ha preso posizione sulla sua situazione finanziaria, dicendo che i suoi bisogni di cassa “sollevano dubbi sostanziali per quanto riguarda la sua capacità di continuare e rappresentano una preoccupazione continua”.
Nel 2021, Bluebird bio ha registrato una perdita netta da operazioni di 562,6 milioni di dollari, e stima che il suo cash burn per l’intero anno in corso sarà inferiore a 400 milioni di dollari. L’anno scorso l’azienda ha ridimensionato le operazioni in Europa dopo discussioni infruttuose sui prezzi delle sue terapie geniche per concentrarsi sul mercato statunitense.
Lo scorso gennaio, la Fda ha esteso le sue revisioni per le terapie geniche di bluebird bio betibeglogene autotemcel (beti-cel) nella β-talassemia e elivaldogene autotemcel (eli-cel) nell’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) per valutare ulteriori informazioni cliniche, con date di azione ora fissate per il 19 agosto e il 16 settembre, rispettivamente.
Nel suo rapporto trimestrale, bluebird bio ha dichiarato che spera di alleviare la sua precaria posizione finanziaria in parte attraverso la riduzione delle spese del 2022 e la liquidazione delle sue operazioni europee. Inoltre sta considerando la vendita potenziale dei buoni di revisione di priorità che sarebbero emessi se questo anno ottiene le approvazioni degli Stati Uniti per beti-cel ed eli-cel.
Nel frattempo, Bluebird Bio ha anche fornito un aggiornamento sulla stretta clinica parziale della Fda per il suo programma di terapia genica lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) che è indirizzata ai pazienti sotto i 18 anni con anemia falciforme. La sospensione parziale è stata imposta a dicembre nell’ambito di un’indagine aziendale in corso su un paziente adolescente che ha sviluppato un’anemia persistente, non trasfusione-dipendente dopo essere stato trattato con lovo-cel.
Bluebird bio ha detto che sulla base delle domande che ha ricevuto dalla FDA, così come una valutazione della tempistica per la produzione di lotti di prodotti farmaceutici e la raccolta di dati analitici di comparabilità nello studio HGB-210, prevede ancora di presentare la sua domanda di commercializzazione per lovo-cel nel primo trimestre del 2023. Ha ribadito che la presentazione si baserà principalmente sui risultati dei pazienti della coorte del gruppo C dello studio di fase I/II HGB-206 che sono stati tutti trattati, e che le azioni chiave rimaste da fare prima della presentazione includono la dimostrazione della comparabilità analitica e la convalida del suo processo di produzione commerciale.