Malattie interstiziali polmonari fibrosanti: autorizzato e rimborsato dall’Agenzia italiana del farmaco l’impiego di nintedanib
Da oggi, i pazienti con malattie interstiziali polmonari (ILD) potranno contare un su una opzione terapeutica in grado di rallentare la progressione della patologia: nintedanib ha infatti ottenuto la rimborsabilità, in fascia H, confermandosi il primo e unico farmaco al mondo approvato per il trattamento delle malattie interstiziali polmonari fibrosanti croniche con fenotipo progressivo.
L’approvazione della nuova indicazione giunge dopo 6 anni dal lancio in Italia per il trattamento della Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF) ed è basata sulle evidenze riscontrate nello studio di Fase III INBUILD, primo studio clinico a valutare pazienti in un’ampia gamma di malattie interstiziali polmonari fibrosanti croniche, con andamento progressivo. L’approvazione di nintedanib nella nuova indicazione per il trattamento delle malattie interstiziali polmonari fibrosanti croniche con fenotipo progressivo, apre una nuova speranza per i pazienti e le loro famiglie che, ad oggi, non potevano contare su valide opzioni terapeutiche– dichiara Morena Sangiovanni, Presidente del gruppo Boehringer Ingelheim Italia. “Le malattie interstiziali polmonari comprendono un vasto numero di patologie rare, che a volte si presentano come comorbidità o complicanza di patologie esistenti. Avere a disposizione una opportunità di trattamento, sicura, efficace e ben tollerata, è fondamentale nell’ottica di offre ai pazienti un vantaggio in termini di tempo sottratto alla malattia e di buona qualità della vita guadagnata. Questo è per noi il vero traguardo che ci spinge a continuare ad impegnarci nella ricerca sulle patologie rare.”
Studio INBUILD
L’autorizzazione e la rimborsabilità di nintedanib per il trattamento di malattie interstiziali polmonari fibrosanti croniche con fenotipo progressivo (PF-ILD) si basa sui risultati ottenuti in INBUILD, studio clinico di Fase III randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, con controllo a placebo, che ha valutato efficacia e sicurezza di nintedanib in pazienti con ILD cronica fibrosante a fenotipo progressivo.
L’endpoint primario dello studio era il tasso annuo di declino della capacità vitale forzata (FVC) in mL, valutato su un periodo di 52 settimane. Lo studio INBUILD ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando che nintedanib rallenta la progressione di malattia nei pazienti con PF-ILD , con una riduzione del 57% del declino annuo della funzionalità polmonare. Il tasso annuo di declino della FVC (mL/anno) a 52 settimane è risultato significativamente inferiore nei pazienti trattati con nintedanib rispetto ai pazienti trattati con placebo (-80.82 vs -187.78 mL/anno), con una differenza fra i due gruppi di 106.96 mL/anno (95% CI: 65,4 -148,5]; p<0,001).L’effetto terapeutico di nintedanib nel rallentare il declino di FVC rispetto a placebo osservato in INBUILD® è stato omogeneo per tutti i pazienti, indipendentemente dal pattern di fibrosi alla TAC toracica ad alta risoluzione (HRCT), e in linea con i risultati ottenuti da nintedanib in studi su pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, e quelli in soggetti con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica.
Nello studio INBUILD, nintedanib è stato associato a riduzioni numeriche del rischio di riacutizzazione acuta o morte rispetto a placebo. Il beneficio terapeutico può essere accompagnato anche a una riduzione del peggioramento degli esiti riferiti dai pazienti come dispnea e tosse. Inoltre, il profilo di sicurezza osservato in INBUILD® è stato in linea con quanto riscontrato in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, e in soggetti con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica trattati in precedenza con nintedanib.
Malattie interstiziali polmonari
Le malattie interstiziali polmonari comprendono un ampio gruppo di oltre 200 patologie, che comportano il rischio di fibrosi polmonare, ossia la formazione irreversibile di tessuto cicatriziale a livello polmonare, che compromette la funzionalità dei polmoni stessi. I soggetti con malattie interstiziali polmonari fibrosanti possono sviluppare un fenotipo progressivo, che comporta il declino della funzionalità respiratoria, il deterioramento della qualità di vita e una mortalità precoce, analogamente a quanto si osserva nella fibrosi polmonare idiopatica, la forma più frequente di polmonite interstiziale idiopatica.
I sintomi e il decorso delle malattie interstiziali polmonari fibrosanti croniche con fenotipo progressivo sono simili indipendentemente dalla patologia sottostante. Si ha perdita accelerata di funzionalità polmonare, deterioramento della qualità di vita, associati a prognosi sfavorevole. La fibrosi polmonare progressiva comporta una perdita irreversibile di funzionalità dei polmoni, ed è associata ad elevata morbilità e mortalità. Mediamente il 18-32% dei pazienti con malattia interstiziale polmonare può sviluppare fibrosi polmonare progressiva.
Le malattie interstiziali polmonari fibrosanti progressive comprendono un’ampia gamma di patologie, tra cui polmonite da ipersensibilità, sarcoidosi, malattie interstiziali polmonari fibrosanti associate a malattie autoimmuni come l’artrite reumatoide e la sclerosi sistemica, o associate a malattia mista del tessuto connettivo, polmonite interstiziale idiopatica aspecifica e polmoniti interstiziali idiopatiche non classificate. I pazienti con forme progressive di malattie interstiziali polmonari fibrosanti croniche rappresentano una popolazione di pazienti per i quali non esistono opzioni terapeutiche approvate, capaci di influenzare efficacemente il decorso della loro patologia. La terapia di queste malattie interstiziali polmonari rappresenta, pertanto, oggi una sfida da vincere, che richiede un approccio interdisciplinare che coinvolga, soprattutto, pneumologi e reumatologi.