La Commissione Europea ha ampliato l’attuale indicazione di avapritinib al suo utilizzo in monoterapia per il trattamento dei pazienti adulti con mastocitosi
La Commissione Europea (CE) ha ampliato l’attuale indicazione di avapritinib al suo utilizzo in monoterapia per il trattamento dei pazienti adulti con mastocitosi sistemica aggressiva (ASM), mastocitosi sistemica associata a neoplasia ematologica (SM-AHN) o leucemia mastocitaria (MCL), dopo almeno una terapia sistemica.
“Siamo incredibilmente orgogliosi di fornire un nuovo trattamento a coloro che sono colpiti dalla mastocitosi sistemica avanzata”, ha detto Georg Pirmin Meyer, Senior Vice President, International di Blueprint Medicines. “Crediamo che avapritinib abbia il potenziale per cambiare il paradigma di trattamento nelle forme avanzate di questa malattia verso un approccio incentrato sulla terapia di precisione e attendiamo entusiasti di collaborare con le autorità nazionali competenti in materia di prezzo e rimborso in tutta Europa per portare avapritinib ai pazienti.
In Europa, Blueprint Medicines prevede di avviare il suo primo lancio commerciale in Germania immediatamente dopo l’approvazione della CE, mentre la tempistica della disponibilità di avapritinib (AYVAKYT*) negli altri paesi varierà in base ai processi di rimborso locali e alle procedure di accesso. Avapritinib sarà disponibile nei dosaggi da 25 mg, 50 mg, 100 mg e 200 mg, e la dose iniziale raccomandata per il trattamento della mastocitosi sistemica avanzata è di 200 mg una volta al giorno.
La decisione della CE è stata emessa in seguito all’opinione positiva del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) e si basa sui risultati dello studio di Fase 1 EXPLORER e dello studio di Fase 2 PATHFINDER, in cui avapritinib ha dimostrato un’efficacia clinica duratura nei pazienti con mastocitosi sistemica avanzata in tutti i sottotipi della malattia dopo almeno una terapia sistemica ed è risultato generalmente ben tollerato.
Informazioni su avapritinib
Avapritinib è un inibitore delle chinasi approvato dalla Commissione Europea come monoterapia per il trattamento di adulti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) non resecabili o metastatici che presentano la mutazione del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA) D842V e come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da mastocitosi sistemica aggressiva (ASM), mastocitosi sistemica associata a neoplasia ematologica (SM-AHN) o leucemia mastocitaria (MCL), dopo almeno una terapia sistemica. Il farmaco è approvato anche negli Stati Uniti (come AYVAKIT*) per il trattamento degli adulti con GIST non resecabile o metastatico che presentano una mutazione dell’esone 18 di PDGFRA, comprese le mutazioni PDGFRA D842V, e per il trattamento di adulti con SM avanzata, compresa la SM aggressiva (ASM), SM-AHN e leucemia mastocitaria (MCL).