Nuovo studio ha individuto un nuovo promettente trattamento, il selenato di sodio, per i pazienti con variante comportamentale della demenza frontotemporale
Pubblicato su “Alzheimer’s Association: Translational Research and Clinical Intervention”, uno studio condotto dalla Monash University di Melbourne (Australia) ha individuto un nuovo promettente trattamento – il selenato di sodio – per i pazienti con variante comportamentale della demenza frontotemporale, la seconda forma più comune di demenza sotto i 60 anni – con conseguente stabilizzazione di quelli che normalmente sarebbero crescenti problemi comportamentali e un rallentamento del restringimento del cervello dovuto alla malattia. È il secondo studio clinico a dimostrare che questo farmaco può rallentare il declino cognitivo e il danno neurodegenerativo che costituiscono il segno distintivo di molte demenze tra cui la malattia di Alzheimer (AD).
Le caratteristiche della patologia
La demenza frontotemporale – variante comportamentale (bvFTD) è una malattia distruttiva rapidamente progressiva e può verificarsi in persone di età inferiore ai 35 anni. È caratterizzata da disturbi comportamentali e cambiamenti di personalità e può essere altamente dirompente e angosciante sia per i pazienti che per le loro famiglie. Attualmente non ci sono trattamenti o cure per bvFTD e la sopravvivenza tipica è di 5-7 anini dalla diagnosi.
Lo studio di fase 1 condotto da Lucy Vivash, del Dipartimento di Neuroscienze della Monash University e colleghi in collaborazione con il Royal Melbourne Hospital, l’unico in Australia che ha come target bvFTD non genetico e uno dei pochi in tutto il mondo, ha dimostrato che il selenato di sodio è sicuro e ben tollerato nei pazienti con bvFTD per un periodo di 12 mesi.
È importante sottolineare che la maggior parte dei pazienti trattati con selenato di sodio non ha mostrato alcun cambiamento nei loro sintomi cognitivi o comportamentali e tassi ridotti di atrofia cerebrale durante il periodo di prova.
In quasi la metà dei casi con bvFTD, il danno ai neuroni nel cervello è causato dall’accumulo della proteina tau, obiettivo importante per la ricerca nella prevenzione e nel trattamento dell’AD e di altre demenze, quale modo per invertire la neurodegenerazione causata da questo accumulo di tau.
Il meccanismo d’azione del farmaco in sperimentazione
Secondo Vivash e colleghi, il selenato di sodio sovraregola un enzima nel cervello che scompone efficacemente la proteina tau. «Abbiamo precedentemente dimostrato, in uno studio di fase 2, che il selenato di sodio somministrato a pazienti con AD da lieve a moderata ha provocato meno neurodegenerazione rispetto a quelli che non lo hanno ricevuto» scrivono.
È importante sottolineare che i pazienti nello studio con livelli più elevati di selenio, un prodotto di degradazione del selenato di sodio, nel loro flusso sanguigno hanno mostrato un minore declino cognitivo.
Il gruppo di ricerca sta ora conducendo uno studio più ampio in molti ospedali in Australia e Nuova Zelanda per verificare ulteriormente se questo farmaco è utile per i pazienti con bvFTD.
«Questo studio di fase 1b in aperto ha dimostrato che 12 mesi di trattamento con selenato di sodio sono sicuri e ben tollerati nei pazienti con bvFTD. Uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, è giustificato per valutare la potenziale efficacia nel rallentare o arrestare la progressione della malattia nei pazienti con bvFTD» concludono gli autori.
Bibliografia:
Vivash L, Malpas CB, Meletis C, et al. A phase 1b open-label study of sodium selenate as a disease-modifying treatment for possible behavioral variant frontotemporal dementia. Alzheimers Dement (N Y). 2022 May 5. doi: 10.1002/trc2.12299. [Epub ahead of print] Link