Per una rara forma di diarrea cronica, Napo Therapeutics presenta domanda di Orphan Drug Designation all’EMA per il crofelemer
Napo Therapeutics ha presentato all’Agenzia europea dei medicinali (EMA) una richiesta per il riconoscimento dello status di farmaco orfano al crofelemer per una rara forma di diarrea cronica (CDD) chiamata malattia da inclusioni microvillari (MVID). Si tratta di una patologia genetica intestinale molto rara e grave, che colpisce i bambini sin dalla nascita condannandoli ad alimentarsi per tutta la vita attraverso terapia parenterale.
I farmaci orfani sono medicinali destinati alla cura di malattie così rare da rendere complicato la realizzazione di un piano di sviluppo e registrativo di un farmaco. Per tale ragione sono state definiti dall’Unione europea incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio di queste molecole.
La presentazione all’EMA è la prima fase del processo di riconoscimento di tale status. Dopo la convalida della presentazione, si avvierà il processo di valutazione che richiede circa 90 giorni dall’accettazione.
Il crofelemer è un principio attivo di origine vegetale, visto che viene estratto e purificato dalla linfa della corteccia rossa, nota anche come “sangue di drago”, dell’albero Croton lechleri che cresce nella foresta pluviale amazzonica. Al fine di garantire un elevato grado di qualità, sostenibilità e supporto per le comunità indigene, per il crofelemer, Napo Pharmaceuticals ha definito un programma di raccolta sostenibile, secondo pratiche di commercio equo.
Napo Therapeutics è un’azienda farmaceutica indipendente, nata del 2021 con sede a Milano, il cui obiettivo è sviluppare in Europa terapie che facciano la differenza nella qualità della vita dei pazienti affetti da malattie rare e con un forte unmet medical need, per cui cioè non esistono al momento soddisfacenti strumenti di diagnosi, prevenzione o trattamento.
“Siamo molto soddisfatti di essere arrivati alla presentazione della domanda di designazione di farmaco orfano per il Crofelemer per la malattia da inclusioni microvillari “, ha dichiarato Massimo Mineo, CEO di Napo Therapeutics. “Se, come auspichiamo, verrà dato parere positivo, il Crofelemer potrà beneficiare di incentivi regolatori per avviare uno sviluppo al fine di rispondere ad un’esigenza significativa che non ha ancora trovato risposte in questa grave malattia rara”.
“I disturbi diarroici congeniti (CDD) sono un gruppo di malattie intestinali ereditarie croniche con cause eterogenee. Ogni tipo di CDD è quindi una malattia differente e con un meccanismo patogenetico diverso” ha sottolineato Martire Particco, Chief Medical Officer di Napo Therapeutics. “La malattia da inclusioni microvillari (MVID) è parte di questo gruppo di patologie. Si tratta di una malattia genetica rara che mette a rischio la vita dei neonati e dei bambini affetti da questa patologia, con grave ritardo dello sviluppo e nei casi più gravi alla morte causata da una grave diarrea secretoria.”
La malattia da inclusioni microvillari è caratterizzata, come tutti gli altri disturbi diarroici congeniti, oltre che dalla diarrea cronica anche da sintomi secondari, tra cui la disidratazione massiccia, acidosi metabolica o alcalosi e malnutrizione, sintomi che si manifestano rapidamente e possono mettere in pericolo di vita.
Napo Therapeutics
Napo Therapeutics è una “start-up” guidata da un team di professionisti di lunga esperienza: nasce da Napo Pharmaceuticals, società controllata da Jaguar Health, con sede a San Francisco, il cui obiettivo è lo sviluppo, la registrazione e la commercializzazione di prodotti farmaceutici con principi attivi di origine vegetale, ottenuti rispettando la sostenibilità e pensati per il mercato globale, senza esclusioni, indipendentemente dallo stato sociale o economico di un Paese.
La missione di Napo Therapeutics è quella di rendere disponibile ai pazienti in Europa il Crofelemer, brevettato da Jaguar Health, per il trattamento di malattie rare e con un forte unmet medical need. Negli Stati Uniti è già approvato un farmaco contenente il principio attivo Crofelemer per indicazioni differenti rispetto a quelle oggetto di studio e sviluppo di Napo Therapeutics.
Alla fine del 2021, l’azienda ha ottenuto da parte dell’EMA la designazione di farmaco orfano per la molecola per la condizione Sindrome dell’Intestino Corto (SBS).
Napo Therapeutics sarà licenziataria e distributore esclusivo di Crofelemer in Europa centrale, occidentale e orientale (esclusa la Russia).