Alopecia areata: l’agenzia americana Fda approva baricitinib come prima terapia orale per gli adulti con malattia grave
Gli statunitensi adulti affetti da alopecia areata grave, per i quali fino a oggi le sole opzioni terapeutiche disponibili erano i farmaci topici spesso inefficaci, dispongono ora di baricitinib, il primo trattamento sistemico approvato di recente dalla Fda per la ricrescita di capelli e peli.
«L’accesso a opzioni di trattamento sicure ed efficaci è fondamentale per il numero significativo di americani affetti da alopecia grave» ha affermato Kendall Marcus del Center for Drug Evaluation and Research della Fda. «Questa approvazione contribuirà a soddisfare una significativa esigenza insoddisfatta per questi pazienti».
L’alopecia areata, che ogni anno colpisce oltre 300mila persone negli Stati Uniti, è una malattia autoimmune causata da una disfunzione del sistema immunitario che distrugge i follicoli piliferi e provoca la caduta dei capelli, spesso accompagnata dalla perdita di ciglia e sopracciglia. Baricitinib, un inibitore della Janus chinasi (JAK) già approvato per il trattamento dell’artrite reumatoide e della dermatite atopica, blocca l’attività di uno o più enzimi che provocano l’infiammazione che colpisce i follicoli piliferi.
Il farmaco è disponibile in compresse con tre diversi dosaggi, 4 mg, 2 mg e 1 mg.1 La dose raccomandata è di 2 mg/giorno, che può essere aumentata a 4 mg in caso di risposta inadeguata. Per i pazienti con una perdita completa o quasi completa dei capelli la dose raccomandata è di 4 mg al giorno, da ridurre a 2 mg una volta ottenuta una risposta adeguata.
«I pazienti, i dermatologi e altri operatori sanitari hanno a lungo atteso l’approvazione di un farmaco sistemico per questa malattia spesso devastante che colpisce persone di tutte le età ed etnie» ha affermato Brett King, professore associato di dermatologia presso la Yale School of Medicine e ricercatore capo del programma clinico BRAVE-AA. «I trattamenti utilizzati in passato erano in gran parte inefficaci e sono davvero felice che gli adulti con grave alopecia areata abbiano finalmente modo di trattare la loro malattia assumendo una compressa al giorno»
Ricrescita significativa di peli e capelli
L’approvazione si è basata sui risultati degli studi di fase III BRAVE-AA1 e BRAVE-AA2, che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di baricitinib in 1.200 pazienti adulti con alopecia areata grave, ovvero con perdita dei capelli ≥50% definita da un punteggio ≥50 nel Severity of Alopecia Tool (SALT).
Negli studi a 36 settimane, il 17-22% dei pazienti che assumevano il farmaco alla dose di 2 mg/giorno e il 32-35% di quelli trattati con la dose da 4 mg/giorno ha raggiunto almeno l’80% di copertura del cuoio capelluto, rispetto al 3-5% con il placebo.
Inoltre, l’11-13% del gruppo 2 mg/giorno e il 24-26% del gruppo 4 mg/giorno ha raggiunto almeno il 90% di ricrescita dei capelli rispetto all’1-4% dei pazienti trattati con placebo.
Tra i pazienti con una sostanziale caduta dei peli delle sopracciglia e delle ciglia al basale, sono stati osservati miglioramenti nella copertura di ciglia e sopracciglia con baricitinib 4 mg al giorno dopo 36 settimane.
Dal punto di vista della sicurezza, pochi pazienti hanno interrotto il trattamento per via degli effetti collaterali (in media del 2,2% in entrambi gli studi), in gran parte di gravità lieve o moderata. Le reazioni avverse riportate più comunemente (≥1%) sono state infezioni del tratto respiratorio superiore, cefalea, acne, livelli elevati di colesterolo, aumento dei marcatori ematici correlati al muscolo, infezioni del tratto urinario, livelli elevati degli enzimi epatici, infiammazione dei follicoli piliferi, affaticamento, infezioni del tratto respiratorio inferiore, nausea, infezione da lievito genitale, basso numero di globuli rossi, basso numero di globuli bianchi, dolore addominale, fuoco di Sant’Antonio e aumento di peso.
«Questa approvazione rappresenta una pietra miliare per i pazienti con alopecia areata, che ogni giorno devono affrontare una scarsa conoscenza pubblica della malattia, la mancanza di opzioni terapeutiche e lo stigma sociale» ha dischiarato Nicole Friedland, presidente e amministratore delegato della National Alopecia Areata Foundation (NAAF). «Per la prima volta i pazienti hanno la possibilità di utilizzare un trattamento approvato che è stato sottoposto a test clinici rigorosi. Prevediamo che arriveranno altre terapie, che aumenteranno le possibilità di scelta della nostra comunità»
La scheda tecnica di baricitinib contiene avvertenze relative a infezioni gravi, malignità, mortalità, eventi avversi cardiovascolari maggiori e trombosi. Non è raccomandato in combinazione con altri JAK inibitori, immunomodulatori biologici, ciclosporina o altri potenti immunosoppressori.