Per i pazienti italiani con epilessia farmaco-resistente è ora disponibile il cenobamato, un medicinale indicato per il trattamento delle crisi a esordio focale
Per i pazienti italiani con epilessia è ora disponibile il cenobamato, un farmaco indicato per il trattamento delle crisi a esordio focale negli adulti con epilessia farmaco-resistente, che non sono stati adeguatamente controllati nonostante una storia di trattamento con almeno due medicinali antiepilettici.
Il farmaco viene commercializzato da Agelini con il marchio Ontozryo. L’azienda italiana lo ha acquisito nel 2021 della biotech svizzera Arvelle Therapeutics, da cui ha ottenuto la licenza esclusiva per la commercializzazione della molecola.
In Italia, sono affette da epilessia circa 500.000 persone, con una percentuale significativa refrattaria ai trattamenti disponibili, dal 15% al 37%. Nel mondo sono 50 milioni le persone con epilessia attiva.
Le crisi focali rappresentano il tipo di crisi più comune, interessano approssimativamente il 55,7-61,1% dei pazienti con epilessia19 e presentano un rischio maggiore di recidiva e una minore risposta ai farmaci antiepilettici rispetto alle epilessie generalizzate.
“Cenobamato è un nuovo principio attivo anticrisi che ha un meccanismo d’azione unico perché è duplice e complementare: da un lato modula i recettori GABA non benzodiazepinici, dall’altro aumenta lo stato inattivato dei canali al sodio voltaggio-dipendenti riducendo così la neurotrasmissione eccitatoria attraverso i canali sodio dipendenti”, ha detto Oriano Mecarelli, Past President di LICE, Lega Italiana contro l’Epilessia.
Alcuni studi suggeriscono che i pazienti con epilessia focale corrano il 50% del rischio in più di sviluppare epilessia farmacoresistente, rispetto ai pazienti con altri tipi di epilessia. Purtroppo, il 30% dei pazienti sono resistenti a due diversi farmaci antiepilettici.
“Nella terapia delle epilessie, ad oggi, esiste una quota di pazienti che è ancora farmacoresistente. Ciò significa che le crisi epilettiche non sono controllate dalla terapia e, di conseguenza, la qualità di vita di queste persone è gravemente condizionata dalla patologia – ha spiegato Laura Tassi, Presidente di LICE, Lega Italiana contro l’Epilessia –. Avere a disposizione un nuovo farmaco come cenobamato significa offrire ai pazienti un’ulteriore opzione di trattamento che, attraverso il controllo delle crisi, migliori significativamente la qualità di vita permettendo loro di tenere sotto controllo la sintomatologia e di avere così un’attività sociale adeguata, che include, per esempio, poter guidare l’automobile”.
“L’immissione in commercio di cenobamato in Italia delinea nuove e importanti prospettive per le persone con epilessia che non rispondono ai trattamenti attualmente disponibili, con un sensibile miglioramento della qualità di vita. Per Angelini Pharma, la disponibilità di questo trattamento sancisce l’inizio di un nuovo e sfidante percorso in ambito epilessia e rappresenta il completamento di un portfolio che include diverse soluzioni per la salute del cervello” ha affermato Rosita Calabrese, Country Manager di Angelini Pharma.
L’autorizzazione di cenobamato si basa su tre studi chiave, che coinvolgono oltre 1900 pazienti. Lo studio registrativo (Studio 017), pubblicato su The Lancet Neurology2, è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, il quale ha dimostrato che – ai dosaggi di 100 mg, 200 mg e 400 mg/die – cenobamato ha migliorato in modo significativo il controllo delle crisi rispetto al placebo nei pazienti adulti con crisi a esordio focale che assumevano da 1 a 3 ASM.
Durante la fase di mantenimento di 12 settimane, cenobamato ha dimostrato rispetto al placebo tassi di risposta (percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% delle crisi) significativamente più elevati a tutti i dosaggi. Inoltre, il 4% (non significativo), l’11% (p = 0,002) e il 21% (p <0,001), dei pazienti rispettivamente trattati con cenobamato 100 mg, 200 mg e 400 mg hanno segnalato zero crisi a esordio focale (100% d libertà dalle crisi), rispetto a solo l’1% dei pazienti trattati con placebo durante la fase di mantenimento.
“Come Direzione Medica di Angelini Pharma continueremo a contribuire alla generazione di nuove evidenze cliniche attraverso ulteriori studi per garantire sempre, a medici e pazienti, ogni informazione utile e possibile sulla terapia dell’Epilessia Focale non controllata” ha detto Michela Procaccini, Medical Department Director di Angelini Pharma Italia.
L’impatto globale dell’epilessia è multiforme. Una diagnosi di epilessia conferisce all’individuo una disabilità significativa, che include problemi fisici, psicologici e sociali, i quali esercitano un impatto negativo su autostima, ambiente familiare, relazioni, tempo libero e vita lavorativa.
Inoltre, le persone con epilessia le cui crisi sono scarsamente controllate hanno tassi di morbilità e mortalità più elevati, e spesso soffrono di malattie concomitanti, di stigma sociale e di una ridotta qualità della vita.
Scoperto da SK Biopharmaceuticals e SK Life Science, nel 2019 cenobamato è stato approvato con il marchio XCOPRI Ò(cenobamato) dalla US Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento delle crisi epilettiche a esordio parziale (focale) negli adulti e nel 2021, con il marchio Ontorzyo, dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) in tutti gli Stati membri dell’Unione europea, più Svizzera, Islanda, Norvegia e Liechtenstein.