Emofilia A: efmoroctocog alfa è significativamente superiore ai trattamenti con SHL FVIII in tre endpoint secondo nuovi studi
A-SURE è il più grande studio prospettico non interventistico sull’effetto dei fattori a emivita prolungata nell’emofilia A, e ha confrontato direttamente efmoroctocog alfa con i fattori VIII a emivita standard (SHL),
I risultati positivi dello studio A-SURE sono stati presentati al 30° Congresso della Società Internazionale della Trombosi e dell’Emostasi (ISTH) a Londra, dimostrando una migliore efficacia profilattica nei pazienti trattati con efmoroctocog alfa rispetto a un gruppo di pazienti con trattamento SHL FVIII. A-SURE è stato uno studio europeo multicentrico, prospettico, non interventistico, della durata di 24 mesi, che ha incluso più di 350 partecipanti in 45 centri ed è il più grande studio comparativo diretto su persone affette da emofilia A (PwHA). I risultati sono stati presentati oralmente dal Professor Johannes Oldenburg, ricercatore principale dello studio.
“I risultati dimostrano che efmoroctocog alfa è significativamente superiore ai trattamenti con SHL FVIII in tutti e tre gli endpoint”, ha dichiarato il Professor Johannes Oldenburg, Presidente e Direttore dell’Istituto di Ematologia Sperimentale e Medicina Trasfusionale e del Centro Emofilia presso la Clinica Universitaria di Bonn, Germania. “Inoltre, il disegno di studio comparativo diretto testa a testa di A-SURE in un contesto reale è unico nel campo dell’emofilia e fornisce una nuova e solida aggiunta per prendere decisioni di trattamento sicure sulla base dei risultati”.
Lo studio A-SURE è stato progettato con un gruppo di controllo abbinato in uno studio osservazionale prospettico e ha fornito gruppi di studio ben equilibrati e comparabili (efmoroctocog alfa vs SHL FVIII). L’età mediana era rispettivamente di 24,0 (Inter quartile range (IQR) 12 – 41) anni e 25,5 (IQR 12 – 41) anni. Quasi tutti i pazienti erano affetti da emofilia grave (94,1% e 97,1%, rispettivamente) e tutti i pazienti erano in profilassi con un prodotto a base di FVIII da almeno 12 mesi prima dell’arruolamento.
I risultati hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi in tutti e tre gli endpoint primari: ABR medio (1,5 vs 2,3), frequenza annualizzata delle iniezioni (114 vs 169) e consumo annualizzato di FVIII (243.000 vs 289.000 UI), per i partecipanti trattati con efmoroctocog alfa rispetto al FVIII SHL durante un periodo prospettico di 24 mesi. Efmoroctocog alfa è stato ben tollerato, in linea con il profilo di sicurezza stabilito. Non si sono verificati casi di inibizione, anche in pazienti con una precedente storia di inibizione.
“Questi nuovi dati ampliano ulteriormente il già ampio corpus di evidenze a sostegno del potenziale di efmoroctocog alfa di aumentare la protezione per le persone affette da emofilia A”, ha dichiarato Anders Ullman, Head of R&D e Chief Medical Officer di Sobi. “Rimaniamo impegnati a rafforzare continuamente le evidenze per il trattamento dell’emofilia attraverso dati clinici e risultati reali”.