Nefrite lupica: Il Chmp ha dato parere positivo all’approvazione di voclosporina, un inibitore orale della calcineurina, in combinazione con un regime immunosoppressivo
Il Chmp ha dato parere positivo all’approvazione di voclosporina, un inibitore orale della calcineurina, in combinazione con un regime immunosoppressivo di base, per trattare adulti con nefrite lupica (NL) attiva. Il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Lupkynis e sarà disponibile in capsule da 7,9 mg.
La voclosporina è stata sviluppata all’inizio degli anni ’90 come un membro nuovo e migliorato della stessa famiglia della ciclosporina, gli inibitori della calcineurina. Nei primi studi clinici, il farmaco ha dimostrato una migliore immunosoppressione e una tossicità ridotta rispetto alla ciclosporina, in particolare a livello renale.
Nel dicembre 2020, la società biofarmaceutica che lo ha sviluppato, la canadese Aurinia Pharmaceuticals, ha stipulato un accordo di collaborazione e licenza con Otsuka Pharmaceutical per lo sviluppo e la commercializzazione della voclosporina per il trattamento della NL nell’Unione Europea, in Giappone, nel Regno Unito, in Russia, Svizzera, Norvegia, Bielorussia, Islanda, Liechtenstein e Ucraina.
Il parere positivo del Chmp si basa sui risultati dello studio cardine di Fase 3 AURORA 1 e del recente studio AURORA 2, che hanno dimostrato che la voclosporina è sicura e ben tollerata negli adulti con NL fino a tre anni di trattamento, senza nuovi segnali di sicurezza e con una funzione renale stabile. I risultati dello studio AURORA 1 sono stati pubblicati su The Lancet e hanno dimostrato che voclosporina, in combinazione con micofenolato mofetile (MMF) e corticosteroidi a basso dosaggio, ha portato a tassi di risposta renale completa statisticamente superiori a 52 settimane rispetto al trattamento con MMF e corticosteroidi a basso dosaggio da soli.
Lo studio ha anche dimostrato un tempo statisticamente superiore per il raggiungimento di un rapporto proteine-creatinina nelle urine (UPCR) di <0,5 mg/mg e un tempo di riduzione del 50% dell’UPCR per la voclosporina, con una differenza tra i gruppi di trattamento che si è manifestata entro il primo mese di trattamento e si è mantenuta a un anno.
Lo studio AURORA 2 ha dimostrato la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della voclosporina, con un profilo di sicurezza simile a quello dei controlli e nessun segnale di sicurezza inatteso rispetto al placebo (entrambi assunti in combinazione con MMF e steroidi orali a basso dosaggio) nei pazienti che hanno ricevuto il trattamento per altri 24 mesi dopo il completamento dello studio AURORA 1.
I risultati dello studio AURORA 2 sono stati recentemente presentati al 59° Congresso della European Renal Association (ERA) e al Congresso Europeo di Reumatologia (EULAR).