I pazienti con sclerosi multipla che hanno assunto diroximel fumarato hanno riportato una rallentata progressione della malattia e una diminuzione delle recidive
I pazienti con sclerosi multipla (SM) che hanno assunto diroximel fumarato hanno riportato benefici fisici, tra cui una rallentata progressione della malattia e una diminuzione delle recidive, secondo i dati presentati alla riunione annuale del Consorzio dei Centri per la Sclerosi Multipla, a National Harbor (Maryland, USA).
«Diroximel fumarato (DRF) è un fumarato orale di nuova generazione approvato negli Stati Uniti e in Europa per i pazienti con forme recidivanti di SM» riportano in un poster un gruppo di ricercatori, guidati da Meghan Garabedian, dell’University of Pennsylvania Neuroscience Center. «DRF ha lo stesso metabolita farmacologicamente attivo del dimetilfumarato (DMF) e ha un simile profilo di efficacia e sicurezza».
Garabedian e colleghi hanno cercato di valutare gli esiti riferiti dai pazienti affetti da SM che attualmente assumono DRF, compresi i benefici, la tollerabilità e le strategie di mitigazione degli effetti collaterali. Hanno anche valutato la consapevolezza, l’interesse e gli ostacoli in riferimento al considerare DRF come trattamento.
Survey online anonima su un ampio social network USA
Nel gennaio 2022, i ricercatori hanno condotto un’indagine online anonima sugli utenti di MyMSTeam, un social network di quasi 180.000 residenti negli Stati Uniti, di età pari o superiore a 21 anni, con diagnosi di SM. Le domande del sondaggio riguardavano dati demografici, la storia di malattia e di terapia modificante la malattia (DMT), e autovalutazioni riguardanti la funzione fisica, la salute emotiva e la tollerabilità dei farmaci.
Secondo i risultati dello studio, su un totale di 452 persone intervistate, 36 stavano ricevendo DRF, 77 DMF, 122 avevano precedentemente ricevuto DMF e 82 stavano ricevendo altre DMT orali (non DMF/DRF). I motivi più comuni per iniziare il trattamento con DRF sono stati la raccomandazione del fornitore di assistenza sanitaria (75%) e la preferenza per un trattamento orale (44%).
Dei pazienti trattati con DRF – nonostante una durata media del trattamento inferiore a 1 anno – il 69% ha riportato benefici fisici, tra cui un rallentamento della progressione della malattia (42%), una diminuzione delle recidive (31%) e la prevenzione di nuovi sintomi (28%). Inoltre, l’83% dei pazienti trattati con DRF ha riferito che gli effetti avversi erano nel complesso molto tollerabili.
Le possibili ragioni per pensare a uno ‘shift’ dal dimetil fumarato
Tra gli utilizzatori attuali di DMF, il 32% ha espresso interesse per DRF e motivazioni per considerare un passaggio all’altro farmaco (shift) includevano l’eventualità che l’attuale trattamento con DMT smettesse di essere efficace (45%) e la possibilità che il loro fornitore di assistenza sanitaria li incoraggiasse a cambiare (43%).
«I primi dati riportati dai pazienti real-world suggeriscono che DRF è ben tollerato e la maggior parte dei pazienti con DRF ha riferito di aver sperimentato benefici fisici» concludono Garabedian e colleghi.
Fonte:
Garabedian M, et al. Patient experience on diroximel fumarate from the MyMSTeam social network: considerations for disease modifying therapy selection. Presented at: Consortium of Multiple Sclerosis Centers annual meeting, 2022; National Harbor, Md.