MSD ha siglato un accordo di partnership con Orna Therapeutics, azienda biotech che sta sviluppando RNA circolari
MSD ha siglato un accordo che potrebbe valere fino a 3,5 miliardi di dollari in una partnership con Orna Therapeutics, azienda biotech di Cambridge nel Massachusetts che sta sviluppando RNA circolari
Secondo i termini dell’accordo, Orna riceverà 150 milioni di dollari entro il terzo trimestre di quest’anno. La biotech, che è stata lanciata nel 2021, potrà poi ricevere altri 3,5 miliardi di dollari al raggiungimento delle milestone di sviluppo, regolatorie e di vendita.
La partnership esplorerà diversi programmi per programmi di oncologia e malattie infettive, ivi compresi programmi e vaccinali, con Orna che manterrà i diritti sulla sua piattaforma tecnologica proprietaria oRNA-LNP, che crea RNA circolari da RNA lineari attraverso l’autocircolazione.
I vantaggi dell’RNA circolare
A differenza del tipico RNA messaggero, che è lineare, l’oRNA si presenta a forma di un anello. Questa forma è fondamentale: l’oRNA non ha estremità libere su cui gli enzimi possono agganciarsi e iniziare il processo di smantellamento, il che significa che potrebbe, in teoria, rimanere attivo più a lungo e aiutare l’espressione della proteina per settimane o mesi.
Gli oRNA appena sintetizzati sono inseriti in nanoparticelle lipidiche (LNP) personalizzate, progettate per colpire i tessuti chiave. I dati degli studi preclinici hanno dimostrato il potenziale dell’espressione degli oRNA per la creazione di nuovi trattamenti e vaccini.
La piattaforma riconosce che le molecole di oRNA sono più stabili in vivo rispetto all’mRNA lineare e possono quindi produrre maggiori quantità di proteine terapeutiche nell’organismo. È stato inoltre dimostrato che l’RNA circolare ha un profilo di immunogenicità superiore.
“La nostra tecnologia dell’oRNA e le nostre nuove soluzioni di somministrazione sono progettate per sbloccare il pieno potenziale dell’RNA nei farmaci e nei vaccini”, ha dichiarato in un comunicato Tom Barnes, amministratore delegato di Orna. “L’esperienza combinata di Orna e Merck mira ad accelerare lo sviluppo di terapie a base di RNA per i pazienti che necessitano di migliori opzioni terapeutiche”.
Contemporaneamente, martedì, Orna ha condiviso il successo di un round di finanziamento di Serie B, che ha fruttato all’azienda 221 milioni di dollari alla chiusura iniziale. Orna ha ricevuto 121 milioni di dollari alla firma e prevede di incassare i restanti 100 milioni di dollari in attesa delle consuete condizioni di chiusura. MSD ha partecipato alla raccolta fondi come nuovo investitore, aggiungendosi ai fondi forniti da investitori fondatori come BioImpact Capital e MPM Capital, tra gli altri.
Il denaro sarà utilizzato per sostenere lo sviluppo della piattaforma di somministrazione di RNA + LNP (nanoparticelle lipidiche) di Orna. Il ricavato servirà anche a far progredire il programma isCAR, leader dell’azienda, incentrato sulla soppressione e l’eradicazione dei tumori, fino alla sperimentazione clinica prevista per il 2024.
“È stato molto interessante vedere la promessa dell’RNA realizzata attraverso vaccini lineari a base di mRNA. La prossima generazione di terapie a base di oRNA di Orna non solo si dimostra promettente come vaccino, ma anche come trattamento per una serie di malattie in cui altre modalità hanno fallito”, ha dichiarato in un comunicato Daniel G. Anderson, cofondatore di Orna.
Un intenso piano di partnership in attesa di Seagen
MSD è in piena attività di partnership e collaborazioni. La settimana scorsa, l’azienda ha siglato un accordo da 1,1 miliardi di dollari con Cerevance, finalizzato all’identificazione di nuovi bersagli per il trattamento della malattia di Alzheimer.
A luglio, ha avviato una collaborazione di sperimentazione clinica con PMV Pharmaceuticals per valutare PC14586 in combinazione con Keytruda per i tumori solidi avanzati. MSD sta anche giocando nello spazio dei coniugati anticorpo-farmaco, firmando un accordo di collaborazione e licenza esclusiva con la biotech cinese Sichuan Kelun Pharmaceutical.
Tutto questo accade mentre il mondo biofarmaceutico continua a prevedere la potenziale acquisizione di Seagen per 40 miliardi di dollari.