Miastenia grave: la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di efgartigimod alfa come aggiunta alla terapia standard
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di efgartigimod alfa come aggiunta alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia grave generalizzata (gMG) positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR).
Sviluppato dalla biotech Argenx sarà posto in commercio con il marchio Vyvgart.
Efgartigimod è un frammento anticorpale progettato per ridurre gli anticorpi patogeni dell’immunoglobulina G (IgG) legandosi al recettore Fc neonatale e bloccando il processo di riciclo delle IgG.
L’approvazione è valida per tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea (UE) più Islanda, Norvegia e Liechtenstein. argenx collaborerà con le autorità sanitarie locali per garantire l’accesso al mercato di Vyvgart in tutta l’UE.
“Per la prima volta, le persone affette da gMG nell’UE avranno a disposizione un’opzione terapeutica mirata alla biologia della malattia, ben tollerata ed efficace nella gestione dei sintomi. Siamo orgogliosi di portare nell’UE il primo e unico bloccante FcRn approvato, dopo il lancio negli Stati Uniti e in Giappone, e rimaniamo fermi nella nostra missione di rendere il farmaco disponibile per i pazienti di tutto il mondo”, ha dichiarato Tim Van Hauwermeiren, Chief Executive Officer di argenx. “Siamo inoltre impegnati a sostenere un ampio accesso alla nostra terapia innovativa e siamo ansiosi di collaborare con le autorità sanitarie locali per garantire accordi di accesso sostenibili, in modo da poter contribuire ad alleviare il peso di questa malattia debilitante per il maggior numero possibile di pazienti idonei in tutta l’UE”.
L’approvazione europea si basa sui risultati dello studio globale di fase 3 ADAPT, pubblicati nel numero di luglio 2021 di The Lancet Neurology. Lo studio ADAPT ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando che un numero significativamente maggiore di pazienti con MGG positivi agli anticorpi anti-AChR è risultato responder alla scala delle attività della vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL) dopo il trattamento con efgartigimod rispetto al placebo (68% vs. 30%; p<0,0001). I responder sono stati definiti come aventi una riduzione di almeno due punti della scala MG-ADL sostenuta per quattro o più settimane consecutive durante il primo ciclo di trattamento.
C’è stato anche un numero significativamente maggiore di responder alla scala Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) dopo il trattamento con efgartigimod rispetto al placebo (63% vs. 14%; p<0,0001). I responder sono stati definiti come aventi una riduzione di almeno tre punti della scala QMG sostenuta per quattro o più settimane consecutive durante il primo ciclo di trattamento.
Il farmaco ha dimostrato un profilo di sicurezza nello studio clinico ADAPT. Le reazioni avverse più comunemente riportate sono state le infezioni del tratto respiratorio superiore (10,7% dopo il trattamento con efgartigimod contro il 4,8% del placebo) e le infezioni del tratto urinario (9,5% contro 4,8%).
“Le persone affette da MGM nell’UE hanno da tempo un’importante esigenza medica insoddisfatta a causa delle limitazioni delle terapie comunemente utilizzate. L’approvazione CE di Vyvgart aggiunge un nuovo importante strumento per i medici che si occupano di questi pazienti, con un profilo di efficacia e sicurezza dimostrato negli studi clinici”, ha dichiarato Renato Mantegazza, Professore presso il Dipartimento di Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, Milano, Italia, e sperimentatore dello studio ADAPT. “Vivere con la Gmg può compromettere gravemente la capacità di portare a termine le attività personali di base. Ora, i pazienti e le famiglie che vivono con l’impatto devastante di questa malattia hanno a disposizione un’opzione terapeutica efficace che può contribuire a migliorare significativamente la loro qualità di vita”.
Efgartigimod è il primo e unico bloccante FcRn approvato negli Stati Uniti e nell’Unione Europea per il trattamento di pazienti adulti affetti da MGM che sono positivi agli anticorpi anti-AChR e in Giappone per i pazienti che non hanno una risposta sufficiente agli steroidi o alle terapie immunosoppressive non steroidee (IST). I piani di argenx rimangono in linea con il lancio di efgartigimod in Canada, in Cina grazie alla collaborazione con Zai Lab e in altre regioni selezionate.
Informazioni sullo studio di fase 3 ADAPT
Lo studio di Fase 3 ADAPT è stato uno studio multicentrico globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 26 settimane, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di efgartigimod in pazienti adulti con MGM. Un totale di 167 pazienti adulti con MGM in Nord America, Europa e Giappone si sono arruolati nello studio.
I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 1:1 a ricevere efgartigimod o placebo, in aggiunta a dosi stabili del loro attuale trattamento della MGM. ADAPT è stato progettato per consentire un approccio terapeutico individualizzato con un ciclo di trattamento iniziale seguito da cicli di trattamento successivi in base alla valutazione clinica. L’endpoint primario era il confronto della percentuale di rispondenti alla MG-ADL nel primo ciclo di trattamento tra i gruppi di trattamento con efgartigimod e placebo nella popolazione positiva agli anticorpi anti-AChR.