Bristol Myers Squibb ha appena annunciato il successo in uno studio first-in-class che farebbe avanzare decabtagene vicleucel nella cura del mieloma multiplo
Le terapie CAR-T sono per ora riservate a pazienti pesantemente pretrattati a causa della loro novità, del costo, delle modalità di somministrazione e dei possibili effetti collaterali. Bristol Myers Squibb ha appena annunciato il successo in uno studio first-in-class che farebbe avanzare decabtagene vicleucel nella sequenza di trattamento del mieloma multiplo.
Lo studio KarMMa-3 fa di Abecma, questo è il brand, la prima terapia cellulare CAR-T ad essere superiore ai trattamenti standard in uno studio randomizzato testa a testa sul mieloma multiplo recidivato e refrattario.
I risultati di un’analisi ad interim prespecificata condotta da un comitato di revisione indipendente hanno dimostrato che KarMMa-3 ha raggiunto l’endpoint primario di dimostrare un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione. Il trattamento con decabtagene vicleucel ha anche mostrato un miglioramento nell’endpoint secondario chiave del tasso di risposta globale rispetto ai regimi standard. Il follow-up per la sopravvivenza globale, un endpoint secondario chiave, è ancora in corso.
I risultati di sicurezza dello studio sono stati coerenti con il profilo di sicurezza consolidato e prevedibile di Abecma precedentemente dimostrato nello studio registrativo KarMMa. In questo studio non sono stati segnalati nuovi segnali di sicurezza.
“I risultati dello studio KarMMa-3 dimostrano chiaramente il beneficio clinico derivante dall’impiego di una terapia cellulare CAR T nelle fasi iniziali del paradigma terapeutico del mieloma multiplo”, ha dichiarato Anne Kerber, vicepresidente senior e responsabile dello sviluppo di terapie cellulari di Bristol Myers Squibb.
I risultati positivi potrebbero portare all’approvazione della Fda di Abecma come trattamento di terza linea del mieloma. Attualmente è consentito solo in quinta linea. BMS e il suo partner 2seventy bio, spinout di bluebird bio, hanno dichiarato che valuteranno i dati completi e discuteranno i risultati con gli enti regolatori.
“Questi risultati contribuiscono a far progredire i nostri sforzi per rendere Abecma disponibile per le prime linee di trattamento dei pazienti e non vediamo l’ora di discuterne con le autorità regolatorie”, ha dichiarato Steve Bernstein, Chief Medical Officer di 2seventy bio.
Abecma è in una gara serrata con Carvykti, la terapia CAR-T rivale di Johnson & Johnson e Legend Biotech mirata al BCMA. Entrambe, per ora, sono relegate in quinta linea in base ai dati di risposta al tumore ed entrambe stanno puntando ad essere impiegate in fase più precoci, che hanno un bacino di pazienti più ampio.
Abecma ha ottenuto l’approvazione con quasi un anno di anticipo rispetto a Carvykti ed è ora il primo a riportare un successo in uno studio randomizzato. Lo studio di fase 3 Cartitude-4 di J&J e Legend sta contrapponendo Carvykti alla terapia standard in pazienti che hanno provato da una a tre linee di terapia precedenti, una linea prima rispetto all’attuale studio KarMMa-3 di Abecma. Questo studio è iniziato nel giugno 2020 ed è ancora in corso. Lo studio di seconda linea di Abecma è ancora in fase 2 (KarMMa-2).