Emoglobinuria parossistica notturna: il farmaco pegcetacoplan, prima terapia mirata sull’inibizione del C3, ha ricevuto la rimborsabilità dall’AIFA
Il farmaco pegcetacoplan, prima terapia mirata sull’inibizione del C3, ha ricevuto la rimborsabilità dall’Agenzia Italiana del Farmaco per il trattamento di pazienti adulti con Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN o PNH, dall’inglese Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria) che rimangono anemici dopo trattamento con un inibitore di C5 per almeno 3 mesi.
Pegcetacoplan ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, concessa a terapie che trattano una malattia grave che colpisce meno di cinque persone su 10.000 nell’Unione Europea e forniscono un beneficio significativo rispetto ai trattamenti esistenti.
L’EPN colpisce tra 0,5 e 2 persone ogni milione di abitanti : è una malattia del sangue rara, cronica e pericolosa per la vita, in cui l’attivazione incontrollata del complemento (un componente del nostro sistema immunitario) porta alla distruzione dei globuli rossi trasportatori di ossigeno attraverso l’emolisi intravascolare ed extravascolare. Caratterizzata da un’emoglobina persistentemente bassa, l’EPN può richiedere frequenti trasfusioni e comportare sintomi debilitanti come la grave stanchezza causata dall’anemia, la difficoltà di concentrazione, il dolore addominale, la dispnea. La complicazione più grave è la trombosi, cioè la formazione di coaguli all’interno dei vasi sanguigni, soprattutto delle vene.
Lo sviluppo di inibitori del complemento terminale (inibitori del C5) ha migliorato gli outcome per i pazienti con PNH. Tuttavia, permangono ancora esigenze cliniche non soddisfatte che impattano in modo importante sulla quotidianità dei pazienti con PNH.
“L’obiettivo principale di ogni ematologo è offrire ai propri pazienti una opzione terapeutica efficace e sicura che possa garantire loro una buona qualità di vita. Per questo da oggi siamo felici di avere a disposizione pegcetacoplan, che inibendo il complemento a livello del C3, offre una risposta a quei pazienti che rimangono anemici nonostante il trattamento con inibitori del C5” dichiara la Prof.ssa Barcellini, Responsabile della UOS Fisiopatologia delle anemie presso la Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano.
L’approvazione di pegcetacoplan si basa sui risultati dello studio di fase 3 PEGASUS (pubblicati su The New England Journal of Medicine), che ha valutato l’efficacia e la sicurezza del farmaco rispetto a eculizumab a 16 settimane in adulti con PNH che presentavano anemia persistente nonostante il trattamento con eculizumab. Si è osservato infatti un incremento medio di 3,84 g/dL di emoglobina con pegcetacoplan rispetto al gruppo di pazienti trattato con eculizumab. Il profilo di efficacia e sicurezza è stato ulteriormente confermato da risultati positivi a 48 settimane recentemente pubblicati su Lancet Haemathology.
“Pegcetacoplan rappresenta una nuova classe di farmaci per il complemento dopo oltre un decennio – afferma Giampiero Marra, Medical Director Sobi Italy, Greece, Cyprus and Malta. La rimborsabilità italiana a meno di 8 mesi dall’approvazione europea dimostra l’attesa generale da parte della comunità scientifica di un’opzione terapeutica che possa rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti nonostante i trattamenti disponibili”.