Novo Nordisk acquisirà Forma Therapeutics, un’azienda biofarmaceutica che si occupa di trasformare la vita dei pazienti affetti da anemia falciforme e da malattie rare del sangue
Novo Nordisk e Forma Therapeutics hanno annunciato di aver stipulato un accordo definitivo in base al quale Novo Nordisk acquisirà Forma Therapeutics per 20 dollari per azione in contanti, per un valore complessivo di 1,1 miliardi di dollari. Forma Therapeutics è un’azienda biofarmaceutica in fase clinica che si occupa di trasformare la vita dei pazienti affetti da anemia falciforme e da malattie rare del sangue.
L’acquisizione di Forma Therapeutics, compreso il suo principale candidato allo sviluppo, etavopivat, è in linea con la strategia di Novo Nordisk di integrare e accelerare la sua presenza scientifica e la sua pipeline nelle emoglobinopatie, un gruppo di disturbi in cui vi è una produzione o una struttura anomala della proteina emoglobina nei globuli rossi.
“Novo Nordisk lavora da oltre 40 anni per sviluppare e fornire farmaci trasformativi ai pazienti di tutto il mondo affetti da malattie rare e devastanti. Con l’aggiunta dell’approccio differenziato di Forma per rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti, stiamo facendo un passo avanti nel potenziamento della nostra pipeline per la malattia della falce”, ha dichiarato Ludovic Helfgott, vicepresidente esecutivo e responsabile delle malattie rare di Novo Nordisk. “Abbiamo l’ambizione di costruire un portafoglio leader con trattamenti singoli e combinati per affrontare le complicazioni e le cause alla base della malattia falciforme”.
Etavopivat, un attivatore selettivo della piruvato chinasi-R (PKR) attivo per via orale e da somministrare una volta al giorno, è in fase di sviluppo per migliorare l’anemia e la salute dei globuli rossi nelle persone affette da SCD, una malattia gravemente debilitante, potenzialmente letale e che accorcia la vita. Etavopivat è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico globale di fase 2/3 (HIBISCUS) su pazienti affetti da SCD e in uno studio di fase 2 (GLADIOLUS) su pazienti affetti da SCD trasfusione-dipendente e da un’altra emoglobinopatia ereditaria chiamata talassemia.
“L’annuncio di oggi è un’entusiasmante pietra miliare che accelera l’obiettivo di Forma di trasformare la vita dei pazienti affetti da malattia falciforme e da altre gravi malattie ematologiche”, ha dichiarato Frank D. Lee, presidente e amministratore delegato di Forma. “Novo Nordisk collaborerà strettamente con la comunità delle cellule falciformi per amplificare il nostro impatto sui pazienti di tutto il mondo che hanno urgente bisogno di nuove opzioni terapeutiche. Non vediamo l’ora di lavorare insieme a Novo Nordisk per essere un partner fidato delle nostre comunità e per far progredire l’innovazione, l’accesso e l’equità sanitaria per i pazienti”.
Informazioni sull’anemia a cellule falciformi
L’anemia a cellule falciformi (SCD) è una malattia ereditaria cronica e progressiva associata a una riduzione della salute e della durata di vita dei globuli rossi. Le persone affette da SCD hanno globuli rossi a forma di mezzaluna, che li rendono inflessibili, fragili e incapaci di trasportare efficacemente l’ossigeno. La salute di questi globuli rossi falciformi è compromessa e caratterizzata da una ridotta energia cellulare, scarsa deformabilità, ridotta riparazione della membrana e maggiore adesione.
Circa 17 milioni di persone in tutto il mondo sono affette da SCD, di cui circa 100.000 negli Stati Uniti e circa 30.000 in Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito. La SCD può causare gravi problemi di salute, tra cui anemia, affaticamento, episodi di dolore noti come crisi vaso-occlusive (VOC) e danni cronici e progressivi agli organi terminali. Nonostante i recenti progressi terapeutici, la maggior parte dei pazienti affetti da SCD soffre ancora di crisi di dolore, disabilità a vita, riduzione della qualità della vita e riduzione dell’aspettativa di vita.
Informazioni su etavopivat
Etavopivat è un attivatore selettivo della piruvato chinasi-R (PKR), in fase di sperimentazione, da assumere una volta al giorno, progettato per essere una terapia modificante la malattia con il potenziale di migliorare la salute dei globuli rossi e trasformare la vita delle persone affette da SCD. Utilizzando un approccio multimodale, etavopivat agisce attivando la naturale attività della PKR dei globuli rossi per diminuire i livelli del metabolita 2,3-DPG, consentendo all’emoglobina falciforme di trattenere più a lungo l’ossigeno, con conseguente riduzione della polimerizzazione, dell’emolisi e del sickling. L’attivazione della PKR mediata da Etavopivat aumenta anche i livelli di adenosina trifosfato (ATP), per migliorare la funzione dei globuli rossi, il che può portare a una migliore deformabilità, capacità di riparazione della membrana, salute dei globuli rossi e durata della vita. L’insieme di questi effetti dovrebbe migliorare la salute dei globuli rossi falciformi e portare a una riduzione dell’anemia, dell’emolisi, delle crisi vaso-occlusive e dei danni agli organi terminali.
In uno studio di fase 1, etavopivat ha migliorato l’anemia e la salute dei globuli rossi ed è apparso sicuro e ben tollerato, dimostrando un potenziale di miglioramento della vita dei pazienti con SCD, tra cui l’aumento dell’emoglobina, il miglioramento della salute dei globuli rossi e la riduzione delle crisi vaso-occlusive (VOC).
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a etavopivat le designazioni Fast Track, Rare Pediatric Disease e Orphan Drug. Inoltre, etavopivat ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione Europea, sulla base di un parere positivo del Comitato per i Medicinali Orfani dell’Agenzia Europea per i Medicinali, per il trattamento dei pazienti affetti da SCD.