Prima terapia genica per adulti con emofilia A grave: la Commissione Europea ha approvato ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec) di BioMarin
La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio (CMA) per ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) di BioMarin, terapia genica per il trattamento dell’emofilia A grave (deficit congenito di Fattore VIII) nei pazienti adulti senza storia di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili per virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5). La CE ha approvato anche la raccomandazione di EMA (Agenzia europea per i medicinali) sul mantenimento della designazione di farmaco orfano garantendo, in tal modo, un periodo di 10 anni di esclusività sul mercato.
La raccomandazione di EMA indica che, anche alla luce dei trattamenti esistenti, valoctocogene roxaparvovec può potenzialmente offrire un beneficio significativo a chi è affetto da emofilia A grave. La prima terapia genica in infusione singola approvata per l’emofilia A agisce sul rilascio di un gene funzionale, che ha il compito di mettere l’organismo in condizione di produrre da sé il Fattore VIII senza la necessità della profilassi continuativa per l’emofilia, sollevando il paziente dal peso associato al trattamento con le terapie attualmente disponibili.
Le persone con emofilia A presentano una mutazione nel gene responsabile della produzione del Fattore VIII, proteina necessaria per la coagulazione del sangue.
Si stima che in oltre 70 Paesi in Europa, Medio Oriente e Africa più di 20.000 adulti siano affetti da emofilia A. Tra gli 8.000 adulti con emofilia A grave nei 24 Paesi coinvolti dall’approvazione EMA e in cui BioMarin è attiva, si stima che vi siano 3.200 pazienti per i quali è indicato valoctocogene roxaparvovec.
BioMarin si attende un accesso addizionale a valoctocogene roxaparvovec per i pazienti al di fuori dell’EU attraverso un programma di uso compassionevole basato sull’approvazione dell’EMA nei Paesi del Medio Oriente, dell’Africa e dell’America Latina e prevede che altre registrazioni per la commercializzazione saranno facilitate dall’autorizzazione EMA.