Daiichi Sankyo ha ottenuto l’approvazione in Giappone di Ezharmia, una nuova terapia per il trattamento di pazienti con linfoma periferico a cellule T (ATL) recidivante/refrattario
Daiichi Sankyo ha ottenuto l’approvazione in Giappone di Ezharmia, una nuova terapia per il trattamento di pazienti con linfoma periferico a cellule T (ATL)recidivante/refrattario.
Con questa approvazione, Ezharmia (valemetostat tosilato) diventa il primo doppio inibitore di EZH1 ed EZH2 a ricevere l’approvazione regolatoria per l’ATL, un raro tumore ematologico.
L’ATL è una forma rara e altamente aggressiva di linfoma non-Hodgkin (NHL), generalmente associata all’infezione da parte del retrovirus HTLV-1, che può manifestarsi come linfoma o leucemia. Viene solitamente trattato con la chemioterapia, ma presenta un alto tasso di recidiva e un basso tasso di sopravvivenza a cinque anni, compreso tra il 12% e il 14%.
Il Giappone è un punto caldo a livello mondiale per i casi di ATL, con un’incidenza stimata di circa 27 casi ogni 100.000 persone, molto più degli Stati Uniti, dove il raro tumore si aggira intorno allo 0,05 casi ogni 100.000, e circa 1.000 nuovi casi diagnosticati ogni anno. Il tumore è inoltre più comune nelle isole caraibiche, in America centrale e meridionale, in alcune zone dell’Africa e del Medio Oriente.
Altri farmaci utilizzati per il trattamento dell’ATL sono l’anticorpo amti-CCR4 Poteligeo (mogamulizumab) di Kyowa Kirin, autorizzato dal MHLW per l’ATL CCR4-positiva nel 2012, e la terapia orale Revlimid (lenalidomide) di Bristol-Myers Squibb/Celgene, che ha ottenuto il via libera cinque anni fa.
La vittoria a livello normativo aumenterà certamente le possibilità di Daiichi Sankyo di raggiungere l’obiettivo di diventare un leader mondiale tra i primi 10 in oncologia entro il 2030.
Il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese ha approvato Ezharmia sulla base dei dati di uno studio cardine di Fase II. In tale studio, Ezharmia ha dimostrato un tasso di risposta obiettiva del 48% nei pazienti precedentemente trattati. I dati hanno mostrato una risposta completa nel 20% dei pazienti e risposte parziali nel 28%. Prima dell’approvazione, Ezharmia ha ricevuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dal MHLW per questa indicazione.
Lo studio di fase II di Daiichi Sankyo ha valutato 200 mg di Ezharmia come monoterapia in 25 pazienti con ATL recidivata/refrattaria precedentemente trattati con mogamulizumab o almeno una chemioterapia sistemica. I pazienti non dovevano avere una storia di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
I dati clinici hanno dimostrato che il farmaco è stato ben tollerato, ma si sono verificati eventi avversi al trattamento in 24 dei 25 pazienti. I più comuni comprendevano la diminuzione della conta piastrinica, l’anemia, la disgeusia (un disturbo del gusto) e la diminuzione dei globuli bianchi.
Quando i dati dello studio sono stati presentati al meeting dell’American Society of Hematology a dicembre, Makoto Yoshimitsu, professore associato presso il Kagoshima University Hospital in Giappone, ha osservato che per i pazienti giapponesi affetti da sottotipi aggressivi di ATL, la sopravvivenza globale mediana è di circa 12 mesi. Questo vale anche per i pazienti sottoposti a regimi di chemioterapia intensiva. Yoshimitsu ha affermato che sono necessarie nuove opzioni per il trattamento di questi pazienti, in particolare per quelli recidivati/refrattari.
Wataru Takasaki, responsabile della ricerca e sviluppo in Giappone per Daiichi Sankyo, ha dichiarato che Ezharmia, il primo doppio inibitore di EZH1 e EZH2 a essere approvato, “rappresenta un importante progresso” nel trattamento dei pazienti affetti da ATL, che hanno poche opzioni oltre alla chemioterapia.
“Continueremo ad essere pionieri nello sviluppo globale di EZHARMIA, il nostro quinto nuovo farmaco oncologico approvato in Giappone negli ultimi tre anni”, ha dichiarato Takasaki in un comunicato.
Daiichi Sankyo non è l’unica azienda che sta lavorando allo sviluppo di un doppio inibitore di EZH1 e EZH2. Anche Pfizer sta sviluppando un farmaco simile, PF-06821497. PF-06821497 è in fase di sviluppo per molteplici indicazioni. Il farmaco è in fase di sviluppo I per il linfoma follicolare, il carcinoma polmonare a piccole cellule e il carcinoma prostatico resistente alla castrazione.