Malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (PTLD EBV+): Atara ottiene parere positivo dall’organo consultivo dell’EMA per tabelecleucel
Atara Biotherapeutics ha annunciato venerdì di aver ottenuto un parere positivo dall’organo consultivo dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per Ebvallo (tabelecleucel) per il trattamento della malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (PTLD EBV+).
Pre-prodotto da cellule di donatori non consanguinei, Ebvallo si differenzia dalle attuali terapie autologhe a base di cellule T, come Abecma e Breyanzi di Bristol Myers Squibb e Yescarta e Tecartus di Gilead, che derivano dalle cellule immunitarie del paziente.
L’azienda prevede che le autorità di regolamentazione dell’UE approveranno Ebvallo entro la fine dell’anno. In base a un accordo di collaborazione esistente, l’azienda sanitaria francese Pierre Fabre condurrà tutte le attività di commercializzazione e distribuzione in Europa e in altri mercati selezionati.
La raccomandazione del Chmp è “un’ulteriore convalida della nostra esclusiva piattaforma di cellule T EBV”, ha dichiarato Pascal Touchon, CEO di Atara, in un comunicato stampa. “(Ebvallo) ha il potenziale per cambiare il paradigma terapeutico per i pazienti con PTLD EBV+ recidivata o refrattaria, che devono affrontare una prognosi infausta e una sopravvivenza mediana desolante, che va da poche settimane a pochi mesi”.
L’amministratore delegato Pascal Touchon ha sottolineato che “se approvato, Ebvallo sarà la prima terapia allogenica a base di cellule T e ha il potenziale per cambiare il paradigma di trattamento per i pazienti… che devono affrontare una prognosi infausta e una sopravvivenza mediana desolante di poche settimane o pochi mesi”.
In particolare, l’azienda chiede l’approvazione di Ebvallo come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a due anni con PTLD EBV+ recidivata o refrattaria, che abbiano ricevuto almeno una terapia precedente. Per i pazienti sottoposti a trapianto di organi solidi, la terapia precedente include la chemioterapia, a meno che quest’ultima non sia inappropriata.
Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati dello studio di Fase III ALLELE, che ha dimostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 50% sia per i pazienti sottoposti a trapianto di organi solidi sia per quelli sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche, sulla base dei dati di 38 partecipanti valutabili. I pazienti che hanno risposto a Ebvallo hanno anche una sopravvivenza più lunga rispetto ai non responder, con una sopravvivenza globale (OS) mediana non valutabile e un tasso di sopravvivenza a un anno dell’89,2%. Per contro, la OS era di 5,7 mesi e il tasso di sopravvivenza a un anno del 32,4% tra i non responder.
Questi risultati sono stati presentati alla conferenza dell’American Society of Hematology (ASH) lo scorso dicembre. In quell’occasione Atara ha osservato che il profilo di sicurezza di Ebvallo era coerente con i dati pubblicati in precedenza, senza segnalazioni di reazioni di flare tumorale, reazioni all’infusione, sindrome da rilascio di citochine, trasmissione di malattie infettive e nessun evento di malattia del trapianto contro l’ospite o di rigetto d’organo.
L’imminente approvazione di Ebvallo rappresenta una pietra miliare per l’azienda di San Francisco, dopo un anno difficile in cui ha cercato di far progredire i suoi trattamenti con cellule T.
Dopo il decesso di un paziente durante la sperimentazione di un candidato autologo sviluppato da Atara a base di cellule T, l’arruolamento nello studio è stato interrotto e il partner commerciale Bayer si è ritirato dalla partnership da 670 milioni di dollari.
Quest’estate, però, l’azienda ha ricevuto una buona notizia dalla FDA. Dopo che l’agenzia aveva precedentemente raccomandato all’azienda di condurre uno studio clinico per Ebvallo con il prodotto commerciale finito, l’azienda ha riferito in agosto che l’agenzia ha identificato un potenziale percorso verso la presentazione senza un nuovo studio.