Un nuovo outcome riferito dai pazienti per valutare la gravità e l’impatto del fenomeno di Raynaud nella sclerosi sistemica
Un nuovo studio pubblicato recentemente su Arthritis Care & Research (Hoboken) riferisce della messa a punto di un nuovo outcome riferito dai pazienti (PRO) oer valutare la gravità e l’impatto del fenomeno di Raynaud nella sclerosi sistemica (SSc-RP).
Come è noto, RP rappresenta la manifestazione patologica più comune nei pazienti con SSc. In effetti, siamo di fronte ad una delle principali cause di morbilità correlata alla malattia, che è classificata dai pazienti in cima alla lista per quanto riguarda la gravità e l’impatto.
I sintomi della SSc includono tipicamente dolore ischemico, alterazione del sensibilità e diminuzione della funzionalità delle dita. Questi sintomi sono spesso associati a disagio emotivo, sentimenti di insoddisfazione per l’immagine corporea e imbarazzo legati alla decolorazione delle dita.
Lo studio in breve
I ricercatori hanno valutato l’uso del questionario ASRAP sia nella pratica clinica che nei protocolli di ricerca/sperimentazione. Gli item dell’ASRAP sono stati sviluppati e si sono basati sul vissuto percepito dei pazienti con SSc-RP. Tutti gli item dell’ASRAP sono stati sottoposti a una valutazione qualitativa formale e a test linguistici.
I 37 item dell’ASRAP sono stati progettati per rilevare domini quali “sintomi fisici”, “disagio emotivo”, “impatto sulla vita quotidiana”, “fattori esacerbanti”, “autogestione”, “adattamento” e “incertezza”.
Tutte le opzioni di risposta degli item sono state progettate in conformità agli standard sviluppati per l’iniziativa Patient-Reported Outcome Information System. Il questionario ASRAP preliminare, composto da 37 item, è stato integrato con 2 item aggiuntivi nel tentativo di migliorare la copertura dei contenuti prima di essere sottoposto ad un test linguistico formale per ottimizzarne la comprensione.
Sono state condotte interviste con pazienti di lingua inglese affetti da SSc per valutare le percezioni dei pazienti in merito a comprensibilità, linguaggio, difficoltà cognitive, ambiguità e copertura del contenuto degli item.
Tutte le interviste hanno avuto una durata pari, circa, a 90 minuti, che prevedeva una pausa di ristoro. Queste interviste sono state condotte anche al fine di garantire che gli item ASRAP soddisfacessero i criteri accettati per una traducibilità ottimale in lingue diverse dall’inglese.
I ricercatori hanno utilizzato l’analisi fattoriale con la teoria della risposta agli item per rimuovere gli item ridondanti e poco adatti. Il questionario ASRAP long-form a 27 item è stato valutato e calibrato utilizzando il modello di risposta graduata. Inoltre, è stata progettata una forma breve ASRAP fissa a 10 item (ASRAP-SF) utilizzando simulazioni di test adattivi computerizzati.
Lo studio ha incluso 438 pazienti con SSc provenienti da centri di sclerodermia dislocati nel Regno Unito e negli Usa in due periodi temporali diversi (da febbraio a marzo 2019 e da novembre 2019 a marzo 2020).
Nel complesso, il 79,8% della coorte sottoposta a intervista era costituito da donne e l’86,5% da persone di etnia Caucasica.
Stratificando i pazienti in base ai sottoinsiemi di malattia, è stato osservato che il 59,4% di questi era affetto da sclerodermia limitata, il 34,7% da sclerodermia diffusa e il 5,9% da sclerodermia senile.
L’età media dei pazienti era pari a 58,9±12,4 anni. La durata della malattia dall’insorgenza dei sintomi di RP e dall’insorgenza del primo sintomo di SSc non RP è stata rispettivamente di 15,4±12,1 anni e 11,8±9,7 anni.
Considerazioni conclusive
I ricercatori hanno affermato, nelle conclusioni del lavoro, che sono in corso ulteriori ricerche per esplorare la validità del costrutto, l’affidabilità e la reattività dei questionari ASRAP e ASRAP-SF, al fine di consentirne l’applicazione sia negli studi clinici sia nella pratica clinica di routine per valutare la gravità della SSc-RP.
“Il questionario ASRAP – hanno concluso – è stato sviluppato con un ampio contributo dei pazienti affetti da SSc, con item basati sull’esperienza vissuta della SSc-RP, al fine di garantire una forte validità di contenuto, con un focus su come i pazienti ‘si sentono’ e sono “performanti”. L’approccio psicometrico avanzato, grazie al contributo degli esperti, ha eliminato gli item ridondanti e/o poco adatti, senza erodere la validità del contenuto”.
Bibliografia
Yu L et al.The Assessment of Systemic sclerosis-associated RAynaud’s Phenomenon (ASRAP) questionnaire: item bank and short form development. Arthritis Care Res (Hoboken). Pubblicato online il 10 ottobre 2022. doi:10.1002/acr.25038
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