Leucemia linfoblastica acuta cromosoma Philadelphia-positiva: Takeda fa sapere che ponatinib supera imatinib in trial di fase 3
Takeda ha appena annunciato che nello studio randomizzato di fase 3 PhALLCON, pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta cromosoma Philadelphia-positiva (Ph+ ALL) di nuova diagnosi trattati con ponatinib più la chemioterapia a intensità ridotta, hanno raggiunto tassi di remissione completa (CR) con malattia minima residua (MRD) negativa più elevati rispetto a quelli trattati con imatinib. Il trial ha, quindi, centrato l’endpoint primario. Inoltre, nello studio non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza rispetto al profilo già noto di ponatinib.
I dati dello studio saranno discussi con le agenzie regolatorie e condivisi con la comunità scientifica in futuro.
In letteratura è ampiamente riportato che negatività della MRD è associata a un miglioramento degli esiti a lungo termine. Ponatinib è l’unico inibitore delle tirosin-chinasi (TKI) pan-mutazionale e di terza generazione che ha come bersaglio BCR::ABL1 e tutte le singole e di resistenza al trattamento note, compresa quella di maggior resistenza, la mutazione T315I.
«L’ALL Ph+ è una malattia a rapida progressione, per la quale non ci sono attualmente trattamenti mirati approvati in prima linea negli Stati Uniti. C’è urgente bisogno di un trattamento efficace in grado di sopprimere lo sviluppo di mutazioni difficili da trattare, che sono associate ad outcome a lungo termine sfavorevoli», ha dichiarato Awny Farajallah, Head of Global Medical Affairs Oncology di Takeda. «Siamo entusiasti di vedere come ponatinib possa essere in grado di colmare questa lacuna nella cura di questi pazienti e non vediamo l’ora di condividerne i risultati».
PhALLCON è uno studio multicentrico internazionale di fase 3, randomizzato, in aperto, in cui si valutano efficacia e sicurezza di ponatinib rispetto a imatinib in combinazione con una chemioterapia a intensità ridotta come terapia di prima linea per i pazienti adulti con ALL Ph+ di nuova diagnosi. Nello studio non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.