Malattia da inclusioni microvillari: crofelemer, molecola che si basa su un principio attivo ricavato da una pianta dell’Amazzonia peruviana, ottiene lo status di farmaco orfano
L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso lo status di farmaco orfano a crofelemer, molecola sviluppata dall’azienda farmaceutica Napo Therapeutics, per il trattamento della malattia da inclusioni microvillari (MVID), rara forma di diarrea cronica. La decisione arriva al termine del processo di valutazione avviato lo scorso 19 maggio 2022, con la presentazione all’EMA della domanda di designazione di farmaco orfano.
I farmaci orfani sono medicinali destinati alla cura di malattie così rare da rendere complicata la realizzazione di un piano di sviluppo e registrativo. Per tale ragione, sono state definiti dall’Unione Europea incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio di queste molecole.
Commenta Massimo Mineo, Ceo di Napo Therapeutics: “La designazione di crofelemer a farmaco orfano per la malattia da inclusioni microvillari (MVID) è un risultato importante per la nostra azienda per raggiungere l’obiettivo di rispondere all’esigenza di migliaia di persone che in tutta Europa aspettano di avere accesso a percorsi terapeutici non invalidanti per affrontare la patologia e poter vivere una vita piena. Crofelemer ha così ottenuto, in meno di un anno, due designazioni come farmaco orfano, ponendosi come farmaco innovativo nell’ambito delle malattie rare. Il prossimo obiettivo è l’inizio della sperimentazione clinica registrativa, e rendere disponibile quanto prima questo farmaco per i pazienti in attesa di cura”.
Proprio con l’obiettivo di sviluppare e commercializzare in Europa terapie che facciano la differenza nella qualità della vita dei pazienti e per cui non esistono al momento soddisfacenti strumenti di diagnosi, prevenzione o trattamento, è nata nel 2021 Napo Therapeutics, start-up europea con sede a Milano guidata da un team di professionisti di lunga esperienza del mondo delle Big Pharma e con approfondita conoscenza dell’ambito delle malattie rare e patologie con un forte bisogno medico insoddisfatto.
Napo Therapeutics nasce da Napo Pharmaceuticals, società controllata da Jaguar Health, con sede a San Francisco, il cui obiettivo è lo sviluppo di prodotti farmaceutici con principi attivi di origine vegetale, dedicati al trattamento di patologie rare e per cui esiste un forte bisogno medico insoddisfatto. I farmaci sono pensati per un mercato globale, senza esclusioni, indipendentemente dallo stato sociale o economico di un Paese e rispettando i criteri di sostenibilità ambientale e sociale.
Evidenzia Martire Particco, Chief Medical Officer di Napo Therapeutics: “I risultati, in termini di riconoscimenti regolatori, che sta raggiungendo crofelemer, un principio attivo ricavato attraverso le tecniche dell’etnobotanica da una pianta dell’Amazzonia peruviana, dimostrano, ancora una volta, come sia possibile prendersi cura della salute dell’essere umano, anche nell’ambito delle malattie rare, attingendo gli strumenti necessari dalla natura, a cui a nostra volta restituiamo la protezione e il rispetto dell’ecosistema ambientale e sociale in cui operiamo”.