L’agenzia statunitense Fda ha approvato Rebyota, il primo prodotto a base di microbiota fecale per le recidive di infezione da Clostridioides difficile
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Rebyota, il primo prodotto a base di microbiota fecale approvato dall’agenzia. Sviluppato da Ferring Pharmaceutical, Il farmaco è approvato per la prevenzione delle recidive di infezione da Clostridioides difficile (CDI) in soggetti di età pari o superiore a 18 anni. L’uso è previsto dopo il completamento del trattamento antibiotico per le recidive di CDI.
“L’approvazione odierna di Rebyota rappresenta un progresso nella cura dei pazienti con infezione ricorrente da C. difficile”, ha dichiarato Peter Marks, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research dell’FDA. “L’infezione ricorrente da CDI ha un impatto sulla qualità della vita di un individuo e può anche essere potenzialmente pericolosa per la vita. Essendo il primo prodotto a base di microbiota fecale approvato dalla FDA, l’azione di oggi rappresenta un’importante pietra miliare, in quanto fornisce un’ulteriore opzione approvata per prevenire la CDI ricorrente”.
Il Clostridioides difficile (C. difficile) è un batterio che può causare la CDI, una malattia potenzialmente letale che provoca diarrea e una significativa infiammazione del colon. Negli Stati Uniti, la CDI è associata a 15.000-30.000 decessi all’anno. Il tratto intestinale contiene milioni di microrganismi, spesso definiti “flora intestinale” o “microbioma intestinale”. Alcune situazioni, come l’assunzione di antibiotici per trattare un’infezione, possono modificare l’equilibrio dei microrganismi nell’intestino, consentendo al C. difficile di moltiplicarsi e rilasciare tossine che causano diarrea, dolore addominale e febbre e, in alcuni casi, insufficienza d’organo e morte. Altri fattori che possono aumentare il rischio di CDI sono l’età superiore ai 65 anni, l’ospedalizzazione, un sistema immunitario indebolito e una precedente storia di CDI. Dopo la guarigione dalla CDI, i soggetti possono contrarre nuovamente l’infezione, spesso più volte, una condizione nota come CDI ricorrente. Il rischio di ulteriori recidive aumenta a ogni infezione e le opzioni terapeutiche per la CDI ricorrente sono limitate. Si ritiene che la somministrazione di microbiota fecale faciliti il ripristino della flora intestinale per prevenire ulteriori episodi di CDI.
Rebyota viene somministrato per via rettale in dose singola. E’ preparato a partire da feci donate da persone qualificate. I donatori e le feci donate sono testati per un gruppo di patogeni trasmissibili; tuttavia, poiché il farmaco è prodotto a partire da materia fecale umana, può comportare un rischio di trasmissione di agenti infettivi. Inoltre, Rebyota può contenere allergeni alimentari; il potenziale del prodotto di causare reazioni avverse dovute ad allergeni alimentari è sconosciuto.
La sicurezza di Rebyota è stata valutata da due studi clinici randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo e da studi clinici in aperto condotti negli Stati Uniti e in Canada. I partecipanti avevano una storia di una o più recidive di CDI. Hanno ricevuto una o più dosi di Rebyota o placebo da 24 a 72 ore dopo il completamento del trattamento antibiotico per la CDI; la CDI dei partecipanti era sotto controllo al momento della somministrazione di Rebyota o placebo. In tutti questi studi, 978 persone di età pari o superiore a 18 anni hanno ricevuto almeno una dose di Rebyota. In uno studio, tra 180 persone che hanno ricevuto Rebyota, rispetto a 87 persone che hanno ricevuto il placebo, gli effetti collaterali più comuni dopo aver ricevuto una dose di Rebyota sono stati dolore addominale, diarrea, gonfiore addominale, gas e nausea.
L’efficacia di Rebyota è stata valutata in un’analisi dei dati di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. L’analisi ha incluso 177 adulti che hanno ricevuto una dose di Rebyota e 85 che hanno ricevuto una dose di placebo in questo studio. Ha inoltre incorporato i tassi di successo di un altro studio controllato con placebo in cui 39 adulti hanno ricevuto una dose di Rebyota e una dose di placebo e 43 adulti hanno ricevuto due dosi di placebo. Il successo nella prevenzione della CDI ricorrente è stato definito come l’assenza di diarrea da CDI entro 8 settimane dalla somministrazione di Rebyota o placebo. In un’analisi statistica che ha preso in considerazione entrambi gli studi, il tasso complessivo stimato di successo nella prevenzione della CDI ricorrente entro 8 settimane è stato significativamente più alto nel gruppo Rebyota (70,6%) rispetto al gruppo placebo (57,5%).