Studio individua potenziali effetti neuroprotettivi di CNM-Au8, una terapia orale per i pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente stabile
Secondo un comunicato di Clene, sono stati presentati al 14th Congress of the Pan-Asian Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (PACTRIMS), che si è tenuto a fine novembre a Singapore, i dati dello studio VISIONARY-MS che mostrano prove sperimentali “proof-of-concept” di potenziali effetti neuroprotettivi di CNM-Au8, una terapia orale per i pazienti con sclerosi multipla (SM) recidivante-remittente (RRSM) stabile.
Lo ha annunciato, in un comunicato, la compagnia biofarmaceutica di nanomedicina Clene, focalizzata sullo sviluppo di trattamenti fortemente innovativi delle malattie neurodegenerative.
Arruolati pazienti con RRMS e neuropatia ottica cronica
Lo studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo ha incluso pazienti con RRSM stabile e neuropatia ottica cronica.
I partecipanti hanno ricevuto 15 o 30 mg al giorno di CNM-Au8 – una sospensione orale di nanocristalli d’oro sviluppati per ripristinare la salute e la funzione neuronale – o placebo per 48 settimane. Il 92% dei partecipanti ha anche ricevuto una terapia modificante la malattia (DMT) come standard di cura, riporta il comunicato.
Endpoint primario, variazione dell’acuità visiva
L’endpoint primario dello studio – variazione dell’acuità visiva di lettere a basso contrasto rispetto al placebo alla settimana 48 – ha dimostrato un miglioramento significativo (popolazione intent-to-treat modificata [mITT], differenza media dei minimi quadrati = 3,13; IC 95%, da -0,08 a 6,33).
Anche un altro esito, il Multiple Sclerosis Functional Composite modificato, ha mostrato un miglioramento significativo (popolazione mITT, differenza media LS = 0,28; IC 95%, 0,04-0,52).
Altri miglioramenti riportati da Clene per CNM-Au8 sono stati l’ampiezza multifocale dei potenziali evocati visivi e la loro latenza, le misurazioni della struttura retinica con tomografia a coerenza ottica e nuovi endpoint di risonanza magnetica (RM) che esaminano la mielina e l’integrità assonale.
Inoltre, i pazienti trattati con placebo sono generalmente peggiorati nelle varie misure cliniche e paracliniche durante la durata dello studio, mentre CNM-Au8 è stato ben tollerato e non sono stati osservati segnali significativi di sicurezza.
Nanocatalizzatore energetico mirato a remielinizzazione e neuroprotezione
«La rimielinizzazione e la neuroprotezione sono esigenze chiave insoddisfatte per i pazienti con SM» ha dichiarato Michael Barnett, dell’Università di Sydney (Australia). «I risultati dello studio di fase 2 VISIONARY-MS hanno dimostrato un’efficacia promettente del nanocatalizzatore energetico cellulare, CNM-Au8, nei domini della rimielinizzazione e della neuroprotezione».
«Qualora questi risultati fossero confermati da un futuro studio di fase 3 più ampio, CNM-Au8 sarebbe un notevole progresso per i pazienti con SM in aggiunta alle DMT antinfiammatorie convenzionali».
All’inizio di quest’anno, si legge nel comunicato, lo studio è stato interrotto prematuramente a causa delle sfide operative della pandemia di COVID-19 dopo aver arruolato solo 73 dei 150 partecipanti previsti.
«Nonostante le sfide operative presentate dal COVID e il fatto che l’endpoint primario superi marginalmente la tradizionale soglia statistica P = 0,05, Clene e i suoi consulenti esperti di SM ritengono che questi risultati supportino fortemente l’ipotesi che – quando CNM-Au8 viene somministrato in aggiunta alle terapie standard immunomodulatorie modificanti la SM – il miglioramento del metabolismo energetico cerebrale si traduca in un miglioramento della funzione neurologica» ha affermato Michael Hotchkin, chief development officer di Clene.
L’azienda biofarmaceutica prevede, dopo aver consultato le autorità regolatorie, di avviare uno studio di fase 3 per dimostrare il miglioramento della funzione neurologica globale nei pazienti con progressione di malattia indipendente dall’attività di recidiva.