FDA ha dato il via libera all’inizio della sperimentazione clinica della terapia a base di mRNA per via inalatoria VX-522 in pazienti affetti da fibrosi cistica
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA ha dato il via libera all’inizio della sperimentazione clinica della terapia a base di mRNA per via inalatoria VX-522 in pazienti affetti da fibrosi cistica.
L’azienda prevede di avviare nelle prossime settimane uno studio a dose singola ascendente, nella speranza che VX-522 sia in grado di trattare la causa alla base della fibrosi cistica per i circa 5.000 pazienti che, a livello globale, non possono beneficiare dei modulatori CFTR.
La terapia sperimentale, frutto di una partnership del 2016 con Moderna, viene inalata utilizzando un nebulizzatore a rete per veicolare direttamente nei polmoni un mRNA CFTR incapsulato in una nanoparticella lipidica. Una volta raggiunte le cellule bersaglio che rivestono le vie respiratorie, l’mRNA è progettato per produrre copie funzionali della proteina CFTR.
Il via libera della FDA “rappresenta un punto di svolta fondamentale per raggiungere le restanti circa 5.000 persone affette da fibrosi cistica che sono ancora in attesa di un farmaco in grado di trattare la causa alla base della loro malattia”, ha dichiarato il CEO Reshma Kewalramani. L’attuale portafoglio di Vertex comprende diversi farmaci approvati per la fibrosi cistica, tra cui Kalydeco (ivacaftor), Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) e Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor).
L’amministratore delegato di Moderna, Stéphane Bancel, ha dichiarato che “lo sviluppo di una nanoparticella lipidica inalabile di proprietà dell’azienda, in grado di veicolare ai polmoni un trattamento funzionale per la fibrosi cistica, potrebbe portare a un risultato medico rivoluzionario”.