Kite Pharma, la divisione di Gilead Sciences dedicata alle terapie cellulari, ha stipulato un accordo di licenza globale con la biotech californiana Refuge Biotechnologies
Kite Pharma, la divisione di Gilead Sciences dedicata alle terapie cellulari, ha stipulato un accordo di licenza globale con la biotech californiana Refuge Biotechnologies per sfruttare la piattaforma di espressione genica di proprietà di quest’ultima e sviluppare potenziali terapie contro i tumori ematologici.
Secondo i termini dell’accordo, Kite avrà accesso esclusivo al portafoglio di proprietà intellettuale di Refuge per l’uso nei tumori del sangue. Ha inoltre una licenza esclusiva per la libreria di programmi di espressione genica sintetica di Refuge per queste indicazioni ematologiche. Refuge mantiene invece tutti i diritti e i programmi associati ai tumori solidi.
Grazie a questo accordo di licenza con la piattaforma di Refuge, l’azienda mira a “creare una nuova generazione di prodotti a base di cellule CAR T per indurre remissioni a lungo termine in un maggior numero di pazienti”, ha dichiarato Francesco Marincola, responsabile globale della ricerca sulle terapie cellulari di Kite. “Le terapie autologhe di prima generazione a base di cellule CAR T hanno cambiato radicalmente i risultati per le persone affette da alcuni tumori del sangue, ma è necessario lavorare ancora per raggiungere un numero maggiore di pazienti”, ha aggiunto Marincola.
La piattaforma tecnologica di Refuge è un sistema di biologia sintetica. La sua strategia prevede la modulazione dell’espressione per reprimere o attivare la trascrizione dei geni bersaglio.
Le prime ricerche precliniche indicano che la piattaforma è in grado di regolare l’espressione genica dipendente dall’antigene bersaglio per migliorare l’efficacia e la sicurezza delle terapie CAR-T di prima generazione. La CAR-T è stata sviluppata con successo per i tumori del sangue, ma la sua efficacia nei tumori solidi rimane elusiva.
“Una delle principali limitazioni è che la maggior parte delle proteine presenti nei tumori solidi che potrebbero essere utilizzate come bersaglio si trova anche a bassi livelli nelle cellule normali, rendendo difficile indirizzare specificamente le cellule CAR-T contro le cellule tumorali e risparmiare quelle sane”, ha dichiarato John Haanen, oncologo medico presso il Netherlands Cancer Institute, durante una presentazione al meeting dell’American Association for Cancer Research in aprile. “Altre sfide includono la limitata persistenza delle cellule T CAR osservate nei tumori solidi e la loro difficoltà a raggiungere i tumori e a penetrare nel centro della massa”, ha aggiunto Haanen.
Kite si occuperà di tutti i costi e le attività associate alla ricerca, allo sviluppo, alla produzione e alla commercializzazione. L’azienda verserà inoltre a Refuge un pagamento anticipato non rivelato. Refuge ha inoltre diritto a varie milestone regolatorie basate sui risultati.
Dal 2017 la FDA ha approvato sei terapie a base di cellule T CAR. Una di queste è Yescarta di Kite per cinque tipi di tumori del sangue. Un’altra è Tecartus per adulti con linfoma a cellule del mantello recidivato o refrattario e adulti con leucemia linfoblastica acuta precursore delle cellule B recidivata o refrattaria.