Buoni risultati per la terapia genica sperimentale da somministrare una tantum per il trattamento di adulti affetti da emofilia A grave
BioMarin ha annunciato i risultati positivi di oltre tre anni di follow-up dello studio globale di Fase 3 GENEr8-1 in corso su valoctocogene roxaparvovec, una terapia genica sperimentale da somministrare una tantum per il trattamento di adulti affetti da emofilia A grave. Si tratta dello studio globale di Fase 3 più ampio e più lungo finora condotto per qualsiasi terapia genica nell’emofilia, con 134 partecipanti.
In risposta alla richiesta della Food and Drug Administration (FDA) statunitense e in linea con le indicazioni della FDA per altri studi di terapia genica per l’emofilia, BioMarin ha analizzato anche il tasso di emorragia annualizzato per tutte le emorragie, indipendentemente dal fatto che tali emorragie siano state trattate con la sostituzione del Fattore VIII esogeno. I risultati di questa analisi sono simili a quelli riportati nella tabella precedente. Nell’anno 3, l’ABR medio/mediano per tutti i sanguinamenti è stato pari a 1,4/0,0, mentre nell’anno 4 l’ABR medio/mediano per tutti i sanguinamenti è stato pari a 1,6/1,0.
Alla fine dell’anno 3, il 92% dei pazienti è rimasto senza profilassi. I pazienti che sono tornati alla profilassi con Fattore VIII o emicizumab lo hanno fatto in sicurezza.
“Continuiamo a scoprire la durata, la sicurezza e l’efficacia del valoctocogene roxaparvovec”, ha dichiarato Steven Pipe, medico, professore di pediatria e patologia presso l’Università del Michigan e ricercatore dello studio di Fase 3. “Sono incoraggiato dal fatto che la profilassi con valoctocogene roxaparvovec sia stata interrotta nel 92% dei pazienti. “Sono incoraggiato dalla risposta clinica costante e dal numero significativo di partecipanti allo studio che rimangono senza profilassi dopo tre anni. Ciò dimostra il potenziale impatto trasformativo di questo singolo evento terapeutico per le persone affette da emofilia A grave”.
BioMarin prevede di presentare ulteriori dati di questo studio in occasione dei prossimi meeting medici.
“I dati a tre anni rafforzano la nostra convinzione che valoctocogene roxaparvovec abbia il potenziale per trasformare radicalmente il trattamento dell’emofilia A grave per i pazienti ed eliminare l’onere della profilassi”, ha dichiarato Hank Fuchs, M.D., Presidente di Worldwide Research and Development di BioMarin. “Non vediamo l’ora di condividere questi dati con la FDA nell’ambito della revisione normativa in corso. Restiamo grati alla comunità dei disturbi emorragici per il suo sostegno al nostro solido programma clinico”.
Progressi commerciali in Europa
Come indicato in precedenza dall’azienda, BioMarin sta puntando ad accordi basati sui risultati (OBA) con i tre maggiori gruppi di assicurazione sanitaria che rappresentano circa l’80% delle vite tedesche. L’azienda ha stipulato un OBA con uno dei tre. L’azienda prevede di firmare altri accordi nelle prossime settimane in Germania e continua a portare avanti il lancio europeo di ROCTAVIAN paese per paese, compresi gli incontri con le autorità in Francia e la presentazione del dossier di rimborso in Italia.
Sicurezza di Valoctocogene Roxaparvovec
Complessivamente, ad oggi, una singola dose di 6e13 vg/kg di valoctocogene roxaparvovec è stata ben tollerata senza eventi avversi (AE) correlati al trattamento ad insorgenza ritardata. Nell’anno 3 non sono emersi nuovi eventi avversi gravi correlati al trattamento o di grado 3 attribuiti a valoctocogene roxaparvovec o all’uso di corticosteroidi.
Gli eventi avversi più comuni associati a valoctocogene roxaparvovec si sono verificati precocemente e hanno incluso reazioni transitorie associate all’infusione e un aumento da lieve a moderato degli enzimi epatici senza sequele cliniche di lunga durata. L’innalzamento dell’alanina aminotransferasi (ALT), un test di laboratorio della funzionalità epatica, è rimasto la reazione avversa al farmaco più comune. Altre reazioni avverse hanno incluso l’innalzamento dell’aspartato aminotransferasi (AST) (101 partecipanti, 63%), nausea (55 partecipanti, 34%), cefalea (54 partecipanti, 34%) e affaticamento (44 partecipanti, 28%). Nessun partecipante ha sviluppato inibitori del Fattore VIII, eventi tromboembolici o neoplasie associate al valoctocogene roxaparvovec.