Sclerosi multipla progressiva: il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) non si è dimostrato superiore rispetto a natalizumab
Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) non si è dimostrato superiore nel prevenire le recidive o ridurre la progressione della disabilità rispetto a natalizumab nella sclerosi multipla (SM) progressiva. Lo dimostrano i dati di una nuova ricerca, presentati all’ECTRIMS 2022 che si è svolto ad Amsterdam.
I pazienti con SM progressiva, disabilità avanzata e bassa attività di recidiva pre-trattamento sottoposti ad AHSCT hanno sperimentato una frequenza di recidive in trattamento simile a quella dei pazienti abbinati trattati con natalizumab fino a 6 anni, secondo Tomas Kalincik, del Royal Melbourne Hospital in Australia.
Risultati pregressi positivi con ASHCT ma nella forma recidivante
Un recente studio di coorte condotto nel nostro Paese ha mostrato che l’AHSCT è associato a una progressione più lenta della disabilità rispetto a un gruppo composito abbinato di terapie modificanti la malattia (DMT).
«Ma i pazienti con SM progressiva tendevano ad accumulare disabilità con maggiore frequenza di quelli con SM recidivante» ha osservato Kalincik. «E a differenza della SM recidivante, dove si vede la stabilizzazione della disabilità, non abbiamo visto la stessa tendenza nella malattia progressiva».
Kalincik e colleghi hanno studiato persone con SM secondariamente o primariamente progressiva provenienti da sei centri AHSCT SM in tutto il mondo e partecipanti al registro MSBase.
Le persone sono state incluse nello studio se erano state sottoposte ad AHSCT o avevano iniziato natalizumab durante la SM progressiva. Natalizumab è stato scelto come comparatore perché ocrelizumab non era stato ancora approvato in diverse località durante il corso dello studio, ha specificato Kalincik.
Pazienti seguiti fino a un massimo di 6 anni
I partecipanti – che sono stati seguiti per un massimo di 6 anni – sono stati considerati mediante punteggi di propensione abbinati a sesso, età, punteggio EDSS (da 0 a 10, con numeri più alti che rappresentano maggiore disabilità), numero di recidive a 12 e 24 mesi prima del basale, tempo dall’insorgenza della SM, terapia precedente più efficace e Paese.
Complessivamente, sono stati abbinate 39 persone che hanno ricevuto un AHSCT e 65 trattate con natalizumab. L’EDSS medio al basale era di 5,7 in entrambi i gruppi, indicativo di una malattia moderatamente avanzata.
Il gruppo AHSCT aveva un’età media basale di 36,8 anni e il 35,9% erano uomini mentre nel gruppo natalizumab l’età media basale era di 43,9 anni e la quota di uomini era del 30,8%. In entrambi i gruppi, la maggior parte dei pazienti presentava una malattia secondariamente progressiva.
Meno probabilità di peggioramento della disabilità con il farmaco a 2 e a 5 anni
Il tasso medio annualizzato di recidive (ARR) è stato di 0,08 con AHSCT e 0,08 con natalizumab. L’ hazard ratio (HR) per le recidive è stato di 1,05 (IC 95% 0,39-2,82,P=0,92).
I rischi cumulativi a 6 mesi hanno confermato che erano simili sia il peggioramento all’EDSS (HR 1,49, IC 95% 0,70-3,14. P=0,30) aia il miglioramento confermato della disabilità (HR 1,50, IC 95% 0,22-10,28,P=0,67). «Il miglioramento confermato della disabilità è stato raramente osservato sia nei gruppi AHSCT che natalizumab» ha detto Kalincik.
All’anno 2, la probabilità di peggioramento della disabilità era del 36% con AHSCT e del 22% con natalizumab. All’anno 5, tali probabilità erano del 45% con AHSCT e del 22% con natalizumab.
Nel gruppo AHSCT, tre pazienti (7,7%) hanno manifestato neutropenia febbrile, nove (23%) hanno avuto malattia da siero, sei (15%) hanno richiesto il ricovero in terapia intensiva e 36 (92%) hanno sviluppato complicanze dopo la dimissione, tra cui 21 infezioni. Non sono stati segnalati decessi correlati al trattamento.
L’analisi aveva diverse limitazioni, ha riconosciuto Kalincik. Non c’era randomizzazione e le dimensioni della coorte erano piccole. Inoltre, le coorti non potevano essere abbinate alla risonanza magnetica i cui dati non erano disponibili come risultato. Inoltre, non erano disponibili dati completi di sicurezza per il gruppo natalizumab.
Fonte:
Kalincik T, et al “Effectiveness of autologous haematopoietic stem cell transplantation in comparison with natalizumab in progressive MS” ECTRIMS 2022; Abstract O181.